La Federación Europea de Asociaciones e Industrias Farmacéuticas (EFPIA) se propuso este martes debatir sobre las formas de hacer posible lo imposible frente a las enfermedades raras pediátricas, como son algunos tipos de cáncer.

Es este un claro desafío que pasa por atender las necesidades de salud todavía no cubiertas. Razón por la que la entidad convocante al encuentro celebró que ya en 2020 existieran 5.000 ensayos clínicos en marcha para desarrollar nuevas terapias y vacunas, dentro de un pipeline en el que la mitad son nuevas moléculas y el 40% de las investigaciones va dirigido a enfermedades raras con la intención de romper el techo existente en el abordaje de las patologías poco frecuentes tantas veces presentes en la población infantil.

Sue Saville

Actuó como moderadora la periodista británica Sue Saville, responsable de ITV News, para animar a los ponentes a esclarecer la manera de recalibrar la legislación europea entorno a los medicamentos huérfanos destinados a las enfermedades raras.

Pidió Saville a los invitados poner el foco en el acceso y la colaboración, en general y también desde la perspectiva que permiten los últimos 20 meses de pandemia de Covid-19.

Sin dejar de lado, observó, el impacto de la enfermedad en los sistemas sanitarios de los estados miembros de la UE. A efectos de proponer caminos con los que reducir la rigidez normativa.

Destacó, igualmente, la colaboración de la industria farmacéutica con las entidades altruistas y sin ánimo de lucro como las que forman los pacientes, siempre desde lo positivo que resultan las alianzas entre los distintos responsables del sector salud.

Para llegar, tal como propuso, a detectar oportunidades globales para Europa que forma parte de un mundo de claro dominio transatlántico.

Y de cara también, a asegurar que los tratamientos huérfanos llegan a tiempo a la población más vulnerable, que suele ser la pediátrica.

Nathalie Moll

Seguidamente, Nathalie Moll, directora general de la patronal europea del medicamento, instó a todos a hacer posible lo imposible y poder transformar los actuales tratamientos en cáncer y otras enfermedades raras que afectan a los niños.

En una tarea que resulta más fácil de comprender desde los dos informes realizados por la consultora Dolon y la Oficina de Economía de la Salud (OHE) sobre las barreras económicas y regulatorias.

Desde la óptica de Moll, es tiempo de coordinar estrategias nacionales en un ecosistema de la innovación para el crecimiento. Estrategias que deben ser coordinadas en el seno de la UE desde un trabajo conjunto de todos los stakeholders o agentes del sector de la salud.

Con especial atención a la política impositiva ante las necesidades médicas que todavía no disponen de opción farmacológica. Para rebasar las fronteras científicas con apoyo desde la economía y la política.

Razones por las cuales la EFPIA eleva recomendaciones a la Comisión Europea, de cara a encontrar soluciones comunes y cambiar mentalidades que faciliten ayudar mejor tanto a pacientes como a clínicos. En una senda que, aseveró, deberá ser compartida.

Dr Carmelo Rizzari

En sustitución de Pamela Kearns, presidenta de la Sociedad Europea de Oncología Pediátrica (SIOPE), tomó la palabra su presidente electo, Carmelo Rizzari, quien propuso articular incentivos para hacer avanzar las terapias para el cáncer infantil en Europa.

Después de 35 años de experiencia en cáncer infantil, este especialista en tumores pediátricos como las leucemias explicó que el Plan Pediátrico de Investigación (PIP) promueve la puesta en común de los datos clínicos con el objetivo de acelerar la aprobación de nuevos fármacos para el cáncer infantil.

En ese terreno, propuso revisar la política fiscal dentro de la UE y propiciar la provisión de fondos de financiación.

Dejó claro Rizzari que los niños enfermos de cáncer no son adultos oncológicos y que precisan tratamientos específicos. Niños que, en sus palabras se tienen que comportar como héroes al recibir terapias no especialmente desarrolladas para ellos y en algunos casos incluso tratamientos obsoletos.

Reclamó este ponente una colaboración estrecha entre la academia y la industria y que cada dato disponible contribuya al conocimiento común de cara a generalizar el abordaje del cáncer infantil con un mismo nivel de expertise.

Para alcanzar a la vez una regulación adhoc para el cáncer infantil desde el gran marco del adulto y así reforzar la disponibilidad de fármacos pediátricos.

En ese sentido, precisó que la palabra clave es acelerar los procedimientos regulatorios al igual que se hace en Estados Unidos. Porque, advirtió, los niños con cáncer raramente pueden esperar y precisan plataformas más ágiles de evaluación. Todo ello, insistió, para evitar que mueran cada año 6.000 niños por cáncer en la UE.

Simone Boselli

El responsable de relaciones con las administraciones de la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS), Simone Boselli, también pidió dinamizar y mejorar la aprobación de medicamentos huérfanos en la UE, sin renunciar a un desarrollo sostenible de la investigación y el desarrollo económico y social.

Según Boselli, las enfermedades raras tienen una prevalencia de 5 personas afectadas por cada 10.000 habitantes. Una tasa muy baja que, sin embargo involucra a muchas personas, dado que la Organización Mundial de la Salud (OMS), acerca a 7.000 las enfermedades de este tipo descritas con alcance al 7% de la población mundial.

En aras de lograr esa mejor evaluación y aprobación de nuevas terapias específicas en territorio europeo, este directivo del movimiento continental de pacientes pidió a las administraciones y compañías actuar con transparencia, resiliencia y creatividad para encontrar nuevas formas de establecer las políticas públicas.

Porque, como argumentó, innovar es lograr transformar los tratamientos y optar a curar enfermedades de base genética.

Una meta que cuenta con la opinión favorable de la población europea, al ser proclive a incrementos presupuestarios que combatan con mayor eficacia el cáncer de los pequeños y en el resto de las personas afectadas.

En otro aspecto, refirió que los precios de las terapias hacen necesarias diferentes aproximaciones desde la regulación pública, desde el protagonismo que conservan los ensayos clínicos y un acceso a tratamientos que debe basarse en diagnósticos más tempranos y precisos. Sin renunciar a ser ambiciosos ante estos desafíos, como concluyó.

Andrzej Rys

Aportó la perspectiva pública comunitaria Andrzej Rys, director de sistemas sanitarios, innovación y productos médicos de la dirección general de Salud y Seguridad Alimentaria de la Comisión Europea. Quien aseguró que esta década es clave para dinamizar la legislación sobre medicamentos huérfanos desde la evaluación. Mediante una normativa que debe favorecer el acceso a los tratamientos para todos los pacientes en suelo europeo.

Aunque reconoció que este planteamiento no está funcionando de forma real y completa en la actualidad, apostó Rys por regular la transferencia de innovación, propiciar los ensayos clínicos en toda la UE, desarrollar infraestructuras de investigación colaborativa, armonizar el trabajo de los pagadores y fomentar la ciencia precompetitiva.

Finalmente, y desde la perspectiva de una compañía transnacional como Takeda, intervino Giles Platford, presidente de la misma para Europa y Canadá. Alto directivo que animó a todos, poderes públicos y privados, a eliminar la barrera económica que supone que cada medicamento huérfano vaya dirigido a targets muy reducidos de pacientes.

En cualquier caso, destacó las fuertes inversiones realizadas por la industria farmacéutica en 2021, como muestra de la muy buena disposición del sector a la colaboración, en el camino a una necesaria revisión de precios que no trunquen un legítimo retorno de los recursos empleados.

Sobre fundamentos, concluyó, como encontrar nuevos tratamientos para 200 patologías raras de base genética a muy corto plazo.