Veinte años han pasado desde que Europa publicara el Reglamento sobre medicamentos huérfanos, que nació para dar respuesta a las necesidades de 30 millones de europeos (3 millones de ellos españoles) que sufren alguna enfermedad rara o poco frecuente. El Reglamento (CE) 141/2000 ha demostrado su eficacia en estas dos décadas, dado que ha favorecido grandes avances en materia de investigación.

Así, desde el año 2000 el número de medicamentos huérfanos desarrollados por la industria se ha multiplicado por 23, pasando de los apenas 8 fármacos conocidos hasta entonces a 184 nuevas esperanzas para muchos de estos pacientes. Entre 2006 y 2016 el número de ensayos clínicos para enfermedades raras en Europa creció en un 88%, y el año pasado uno de cada cuatro nuevos medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) fue para terapias con designación de huérfano.

Son algunos de los logros de una legislación que desempeña un papel clave para avanzar en la respuesta a las demandas de los pacientes con enfermedades raras. La I+D de medicamentos exige largo tiempo (10 años) y mucha inversión (2.500 millones de euros por fármaco) y asume un alto riesgo (la gran mayoría de los potenciales medicamentos decaen a lo largo del proceso de desarrollo). En el caso de los medicamentos huérfanos, que atienden las necesidades de muy pocos pacientes, el retorno de la inversión es muy complicado. Por ello, disponer de un marco regulador que estimule la investigación por la vía de los incentivos es crítico.

Este ha sido el logro del Reglamento europeo, que, de un lado, contribuye a su mayor comprensión entre Administraciones y compañías y facilita que éstas participen en acuerdos innovadores con los sistemas nacionales de salud, como sistemas de acceso anticipado y riesgo compartido, que facilitan un acceso asequible a los tratamientos por los pacientes. Y, de otro, tiene una repercusión clara en la economía del continente, ya que fomenta la inversión en innovación para nuevos tratamientos al proporcionar 10 años de exclusividad comercial. En estos años, gracias a los incentivos, se han creado 220 pequeñas y medianas compañías que son responsables del desarrollo del 51% de los medicamentos huérfanos en Europa.

Seguir garantizando un marco regulatorio estable y predecible, con incentivos para la industria farmacéutica, apoyará aún más la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos para las enfermedades poco frecuentes. El Reglamento europeo ha brindado esperanza a las personas que viven con estas enfermedades, y los incentivos que aporta a las compañías farmacéuticas han transformado la vida de muchos pacientes y sus familias, mejorando los resultados en salud y contribuyendo a la economía de toda la Unión Europea.

Precisamente, la Unión Europea tiene que desarrollar en 2021 la nueva Estrategia Farmacéutica, presentada el 25 de noviembre, con la que Bruselas pretende dar un impulso al nivel de competitividad en materia de innovación biofarmacéutica en el continente. Sin embargo, el planteamiento inicial genera algunas dudas, puesto que, mientras recoge medidas positivas como la necesidad de establecer incentivos para fomentar la investigación en antibióticos, fomentar la digitalización en el conjunto de Europa para impulsar la investigación o introducir mayor pragmatismo y flexibilidad en el proceso regulatorio para adaptarse a los avances de la tecnología y de la ciencia, plantea también reducir los incentivos a la I+D en medicamentos huérfanos o pediátricos.

Lo cierto es que Europa se juega mucho con esta Estrategia. En las últimas dos décadas ha pasado de liderar la I+D biomédica mundial a ser el origen de apenas el 23% de los medicamentos innovadores, mientras que el 47% proceden ya de compañías estadounidenses, según recoge el informe Pharmaprojects&Scrip, de 2019.