Un interruptor reversible de ARN mejorará el control de la terapia génica
Permite regular el grado de expresión de los genes terapéuticos, haciéndolos más eficaces y seguros.
23/01/2020
Científicos de diferentes centros de investigación chinos y del Instituto de Investigación Scripps han desarrollado un tipo de ribozima que puede ser bloqueado con un oligonucleótido antisentido, lo que permite su uso como regulador de la expresión de genes entregados mediante vectores adenoasociados. Según indica Michael Farzan, director del estudio, los ...
Científicos de diferentes centros de investigación chinos y del Instituto de Investigación Scripps han desarrollado un tipo de ribozima que puede ser bloqueado con un oligonucleótido antisentido, lo que permite su uso como regulador de la expresión de genes entregados mediante vectores adenoasociados.
Según indica Michael Farzan, director del estudio, los interruptores de ARN como el desarrollado ahora presentan dos principales ventajas frente a los basados en proteínas; por un lado, su menor tamaño permite incorporarlos fácilmente al vector portador de la terapia génica y, por otro, no requieren un activador transcripcional potencialmente inmunogénico. Hasta ahora los interruptores de ARN han sido poco utilizados, prosigue Farzan, debido a su estrecho margen regulatorio. Aunque los ribozimas han sido tradicionalmente los más eficientes dentro de este grupo de moléculas, aumentan menos de 20 veces la expresión del gen terapéutico. Este valor está en contraste con la variante ahora desarrollada, la cual aumenta la expresión hasta 223 veces durante al menos 43 semanas.
En un modelo murino de anemia los investigadores constataron un aumento muy significativo de los niveles de eritropoyetina, administrada como terapia génica en combinación con el oligonucleótido antisentido. El aumento se mantuvo durante una semana, en comparación con las pocas horas de vida media de la EPO administrada mediante inyección convencional.
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