La terapia CAR-T está revolucionando el mundo de la medicina. Plantea oportunidades para los pacientes como no se habían desarrollado hasta ahora pero, al mismo tiempo, una serie de dudas respecto a su regulación y financiamiento. Esta es una de las conclusiones a las que han llegado los distintos especialistas reunidos en el `Encuentro Multidisciplinar de Terapias Avanzadas CAR-T: avanzando sin riesgos´ organizado este martes por la Fundación Gaspar Casal en colaboración con Novartis Oncology.

La terapia CAR-T es el presente y futuro del tratamiento personalizado contra el cáncer. Sin embargo, no está exento de complejidades. Se trata de una terapia de administración única creada individualmente para cada paciente al que se le extraen los linfocitos T -un tipo de glóbulo blanco- que son modificados genéticamente fuera del organismo, en un laboratorio. Una vez reinfundidos en la sangre del paciente, son capaces de reconocer y destruir las células cancerosas.

"Este tipo de inmunoterapia es absolutamente frontera, apasionante, se le ve un potencial de desarrollo enorme", ha celebrado con entusiasmo el doctor Juan del Llano, director de la Fundación Gaspar Casal, y ha asegurado que se trata de una "terapia viva" y de un "tratamiento poderoso" que, por lo general, solo tiene que inyectarse una vez ya que, las células T con CAR se siguen multiplicando en el cuerpo, luchando contra el cáncer en el organismo del paciente.

Además de potente, la terapia CAR-T es disruptiva, ya que "resuelve situaciones patológicas para las que apenas hay solución o no la hay… un fármaco que introduce un cambio sobre lo existente", dicho en palabras del doctor Francisco Zaragozá, catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá.

Se trata de la primera y única terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T) incluida en la financiación del Sistema Nacional de Salud de España. El pasado mes de diciembre, tanto los pacientes pediátricos y jóvenes de hasta 25 años con leucemia linfoblástica aguda (LLA), como los pacientes adultos con linfoma B difuso de célula grande (LBDCG), pueden ser tratados con la terapia CAR-T de Novartis KYMRIAH^® (tisagenlecleucel).

Este tipo de terapia ha demostrado además respuestas duraderas en pacientes con enfermedades que hoy en día se enfrentan a tasas de mortalidad elevadas y necesitan nuevas opciones que aumenten las esperanzas de supervivencia.

La doctora Marta Moreno, Market Access and Public Affairs Head de Novartis Oncology, ha destacado, por su parte, un tema que fue recurrente a lo largo de la jornada: la necesidad de crear estrategias conjuntas entre las farmacéuticas y las instituciones sanitarias y ha puesto de manifiesto la importancia de hallar "nuevos modelos y estrategias de colaboración con las instituciones sanitarias a fin de poner a disposición de los pacientes los tratamientos más innovadores, buscando el equilibrio entre acceso a la innovación y sostenibilidad del sistema sanitario". Y ha agregado: "Para seguir trabajando hacia un modelo sostenible en oncología resulta necesario abordar estrategias conjuntas con diversos actores, administraciones, gestores, instituciones, organizaciones de pacientes, e industria farmacéuticas".

En este mismo sentido, Luis Paz-Ares, en representación de la directora del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid, ha señalado la importancia de crear una estrategia multidisciplinar y de establecer "alianzas internas y externas, con otros hospitales y con otros centros de investigación".

Para Melchor Álvarez de Mon, catedrático de Medicina y director del Departamento de Medicina y Especialidades Médicas de la Universidad de Alcalá de Henares, que describe esta terapia como "balas de curar, misiles dirigidos frente a una diana", el reto al que se enfrenta la medicina es "que haya CAR-T universal... cómo llegar a modificar la inmunosupresión de los tumores, de los trasplantes de órganos" y poder hacer inmunosupresión selectiva.

Otro de los aspectos tratados fue el del financiamiento de esta terapia. Sobre este punto, tanto el doctor Guillem López-Casasnovas, catedrático de Economía de la Universidad Pompeu Fabra de Barcelona, como el doctor Julio Sánchez Fierro, experto en Derecho Sanitario, han hecho hincapié en la necesidad de crear un fondo de financiación separado para el cáncer.

Si sobre la multidisciplinariedad hubo consenso, el tema de las CAR-T académicas e industriales ha generado más debate. Hasta la fecha, en España la única terapia aprobada es la industrial. Sin embargo, existen diferentes hospitales trabajando en el desarrollo de las CART- académicas. A este respecto, la mayoría de los ponentes ha coincidido en la importancia de la convivencia entre ambas terapias.

"Este tipo de terapias necesitan de una regulación minuciosa, exigente y rigurosa debido a su complejidad. A partir de ahí conviene tener muy presente que la llamada vía académica es una excepción a las reglas generales de la Unión Europea y que tal excepción solo será admisible caso a caso y siempre que lo autorice la Agencia Española de los Medicamentos. De modo que no sería lógico que en España acabase convirtiéndose en la vía general y preferente de acceso a las CAR-T", ha opinado Sánchez Fierro.

La existencia de estos dos tipos de terapias confunde también a los pacientes, que viven con la esperanza de curarse pero, a su vez, no entienden, cómo está regulado el tratamiento. "Si es la misma terapia tendría que ser la misma regulación, si es la misma terapia pero con otra regulación a nosotros nos crea confusión... ¿Realmente podemos estar tranquilos, es la misma seguridad y eficacia de una forma que de otra?" ha cuestionado la presidenta del Grupo Español de Pacientes con Cáncer, Begoña Barragán.

A la perspectiva del paciente se ha sumado la voz de la doctora María Castellano, catedrática de Medicina Legal de la Universidad de Alcalá de Henares. "Cuando te ponen fecha de caducidad no se pueden imaginar el valor que cobra un minuto de vida, una hora, un día, una semana o un mes", ha confesado Castellano, víctima ella misma del cáncer.

Otros aspectos a concretar mencionados en el encuentro son: algunas concreciones organizativas, algunos detalles sobre la disponibilidad real de los fármacos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), la determinación de supuestos sobre la fabricación en centros hospitalarios, la delimitación del modelo de financiación, la fijación de procedimientos especiales para farmacovigilancia, la aprobación de acciones formativas para profesionales sanitarios, el apoyo a la investigación, la delimitación de competencias entre médicos y farmacéuticos, la coordinación entre los servicios autonómicos de salud. "Habrá que afrontar con diligencia y con la máxima transparencia. Así lo exige la seguridad de los pacientes", ha concluido Sánchez Fierro.