Un nuevo refinamiento aumenta la seguridad de la terapia CAR-T
La introducción de un interruptor molecular de inicio permite controlar el momento en que las células son activadas.
04/01/2019
Bellicum Pharma ha comunicado los resultados preliminares de su estudio de fase I/II de escalado de dosis en 12 pacientes con cáncer de páncreas metastásico tratados con BPX-601, la primera terapia CAR-T provista de un mecanismo de activación controlable. De los 6 pacientes evaluables hasta el momento cuatro presentaron estabilización de ...
Bellicum Pharma ha comunicado los resultados preliminares de su estudio de fase I/II de escalado de dosis en 12 pacientes con cáncer de páncreas metastásico tratados con BPX-601, la primera terapia CAR-T provista de un mecanismo de activación controlable.
De los 6 pacientes evaluables hasta el momento cuatro presentaron estabilización de la enfermedad, siendo la reducción del tamaño del tumor de al menos el 20% en dos de ellos. La terapia BPX-601 va dirigida al antígeno tumoral PSCA y presenta la particularidad de poder ser activada tras la dosificación oral del paciente con rimiducid, un análogo liposoluble del tacrólimo, usado para inducir la homodimerización y ulterior activación de los receptores quiméricos. En ausencia de rimiducid la expansión y persistencia de los linfocitos CAR-T en el organismo fue limitada, según afirman investigadores de Bellicum. En contraste, una única administración 7 días antes de la de BPX-601 resultó en una expansión de entre 3 y 20 veces y en una persistencia de al menos 3 semanas.
La biotecnológica espera que este nuevo mecanismo capacite a los linfocitos CAR-T para evadir los mecanismos inhibidores asociados a los check-points inmunológicos y a la vía del TGF-beta. Hasta el momento en este ensayo no se ha registrado ningún caso de síndrome de liberación de citoquinas, un efecto adverso potencialmente severo y específico de este tipo de terapias.
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