La terapia génica se abre camino en la enfermedad de Gaucher

Se trata de una nueva vía de tratamiento para estas personas y puede representar un paso más hacia su curación. + leer más

La no viabilidad comercial de medicamentos huérfanos oscurece el panorama en enfermedades raras

Ante el hecho trágico de la retirada de fármacos con Zynteglo para la beta-talasemia, o de Skysona para la adrenoleucodistrofia (ALD) cerebral, o incluso la imposibilidad prematura de llegar al mercado para algunos compuestos muy prometedores, se buscan fórmulas frente a enfermedades raras que pueden ser letales. En esa línea se inscriben iniciativas como Ágora o como la recuperación de Strimvelis por vía no comercial. + leer más

Células madre para diseñar el corazón y el sistema vascular en modelos animales

La investigación, realizada en el Cima y la Clínica Universidad de Navarra, representa un avance hacia el desarrollo de órganos compatibles con el ser humano. + leer más

Un manual de instrucciones para detectar células raras vinculadas a las alergias

Uno de los grandes problemas al intentar estudiar las células B, es que tienen todo tipo de funciones diferentes y muy importantes, pero sobre todo muy raras y difíciles de encontrar. + leer más

Sobi Pro, nueva plataforma digital profesional sobre enfermedades raras

Sobi lanza Sobi Pro, una plataforma digital especializada en enfermedades raras hematológicas e inmunológicas. + leer más

¿Interesado en las enfermedades raras? Vuelve el Europe Rare Disease Summit

El 14 de febrero Bamberg Health organiza la segunda edición de la Europe Rare Disease Summit. + leer más