Los reconocimientos otorgados en los premios AELMHU 2023
Dos proyectos, uno de la Asociación Duchenne Parent Project España y otro de Dravet Syndome Foundation España, han completado las cuatro categorías de este año.
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha hecho entrega de los premios que concede cada año, como reconocimiento a la contribución de instituciones y profesionales de la salud en el ámbito de las patologías poco frecuentes. El acto ha tenido lugar en el Espacio Bentelsmann ... + leer más
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Este tipo ensayos ha ido en aumento durante los últimos años hasta llegar a su pico en 2023. Asimismo, los promotores comerciales siguen siendo los principales impulsores de los ensayos clínicos en enfermedades raras en España. + leer más
España financia, después de cinco años, más de la mitad de los medicamentos huérfanos autorizados por la UE
Los medicamentos huérfanos son tratamientos innovadores que se dirigen exclusivamente a diagnosticar, prevenir o tratar a pacientes con enfermedades minoritarias. + leer más
Los medicamentos para enfermedades raras, que suponen el 39% de los autorizados en Europa, tardan más de dos años en llegar a España
La directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros, participa en el Congreso XVI Congreso Internacional de Enfermedades Raras: "En los últimos años hemos visto grandes avances en investigación de medicamentos huérfanos, pero queda mucho por hacer para que ese beneficio llegue a todos a los pacientes que lo necesitan cuando lo necesitan". + leer más
Datos, acceso y financiación marcarán el ritmo en enfermedades raras
Urgen cambios regulatorios en Europa a instancias de una comisión comunitaria que quiere imprimir rapidez y equidad en el acceso a los medicamentos huérfanos pese a la ceguera de no pocos tomadores de decisiones ante unas patologías cuyos cribados también resultan complejos y gravan también en exceso a las familias. + leer más
La no viabilidad comercial de medicamentos huérfanos oscurece el panorama en enfermedades raras
Ante el hecho trágico de la retirada de fármacos con Zynteglo para la beta-talasemia, o de Skysona para la adrenoleucodistrofia (ALD) cerebral, o incluso la imposibilidad prematura de llegar al mercado para algunos compuestos muy prometedores, se buscan fórmulas frente a enfermedades raras que pueden ser letales. En esa línea se inscriben iniciativas como Ágora o como la recuperación de Strimvelis por vía no comercial. + leer más