La CE designa un medicamento huérfano de terapia génica para tratar la deficiencia en piruvato quinasa
La corrección será duradera y definitiva, por lo que podrá considerarse al paciente curado de su enfermedad genética.
La Comisión Europea ha declarado en 2014 el “Vector lentiviral conteniendo el gen piruvato quinasa de hígado y eritroide (PKLR)”, como nuevo medicamento huérfano para el tratamiento de la Deficiencia en Piruvato Quinasa. Se trata de una enfermedad hereditaria que afecta al metabolismo energético de los eritrocitos o glóbulos rojos. ... + leer más
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