Resultados positivos con pevonedistat en la leucemia y en el síndrome mielodisplásico

Investigadores del MD Anderson Cancer Center han llevado a cabo un ensayo de fase I/II, dirigido a examinar el impacto de pevonedistat en un conjunto de pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) secundaria de nuevo diagnóstico, síndrome mielodisplásico (SMD) o leucemia monomielocítcica crónica (LMC) resistente a agentes hipometilantes. En combinación con azacitidina y venetoclax, la administración de pevonedistat durante 24 ciclos resultó en una tasa de remisión completa (RC) del 50% en la cohorte con LMA, con un 16% adicional en el que la RC fue acompañada en una recuperación hematológica incompleta. En los pacientes con SMD y LCM la tasa global de respuesta fue del 75%, con una RC del 13% y RC de la médula ósea del 50%.

Nicholas Short, director del estudio, afirma que el 84% de los pacientes con LMA presentaban al menos un factor de riesgo citogenético o molecular, incluyendo mutaciones en el gen pro-apoptótico TP53 y reorganizaciones en MECOM, un gen conocido por su relación con múltiples cánceres linfoides. Los efectos adversos graves más frecuentes fueron las infecciones, la neutropenia febril y la hipofosfatemia. Short prosigue indicando que las patologías examinadas tienen una prognosis particularmente desfavorable, consecuencia de la resistencia desarrollada frente a los agentes hipometilantes. En estos pacientes la mediana de supervivencia suele oscilar entre los 4 y 6 meses, sin que exista un tratamiento recomendado, asegura el investigador. Aunque la combinación de hipometilantes con venetoclax es frecuentemente utilizada en pacientes mayores que no están en condiciones de recibir quimioterapia, su eficacia es baja en aquellos que presentan rasgos moleculares de riesgo. La mediana de supervivencia global en los pacientes con LMA del actual estudio superó los 8 meses, lo que atestigua el potencial de pevonedistat en esta población difícil de tratar.

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