Un equipo nacional presenta el primer fármaco para mejorar el síndrome del corazón rígido

Se ha demostrado la eficacia y la seguridad de un fármaco retirador de amiloide contra la amiloidosis cardiaca por transtiretina, también conocida como síndrome del corazón rígido. + leer más

La enfermedad rara con más afección en España es el Síndrome del Aceite Tóxico

Cerca de 15.000 españoles padecen el Síndrome del Aceite Tóxico en 2023 + leer más

Madrid dispone de doce millones de euros para tratar las amiloidosis

Con el tratamiento que supone el fármaco Vyndaqel (tafamidis), mediante la modalidad de techo de gasto, el Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda prevé que se pueda tratar de amiloidosis cardiaca por transtiretina a 450 pacientes adultos de dentro y fuera de la región y sin freno administrativo a la financiación del medicamento este año. + leer más

Plantean un modelo preclínico orientado a la prevención de la insuficiencia renal

Detener la fibrosis renal progresiva, una característica de la enfermedad renal crónica en etapa avanzada, podría contemplarse como una forma de prevenir la insuficiencia renal. + leer más

Nuevas pistas sobre la ataxia espinocerebelosa, una rara enfermedad neurodegenerativa 

La ataxia espinocerebelosa SCA6 es una patología poco común por lo que muchos pacientes no son diagnosticados hasta mucho después del inicio de la enfermedad. Actualmente se desconoce si las alteraciones celulares que causan la enfermedad difieren en las diferentes etapas de la enfermedad, lo que sería clave para avanzar en intervenciones terapéuticas. + leer más

Laminar Pharma consigue la designación de enfermedad pediátrica rara para LAM561

LAM561 es un fármaco candidato en investigación para pacientes con glioma difuso de alto grado de tipo pediátrico. + leer más