Una mutación terapéuticamente accionable ofrece promesa en un tipo de esclerosis lateral amiotrófica
Su neutralización mediante un oligonucleótido antisentido reduce los agregados proteicos característicos de la enfermedad.
Un estudio dirigido por investigadores de la Universidad de Columbia y de la biotecnológica Ionis Pharmaceuticals presenta un oligonucleótido (ION363) que silencia la mutación FUS, asociada a formas infrecuentes y agresivas de la esclerosis lateral amiotrófica(ELA) y de la demencia frontotemporal. Los animales de experimentación portadores de esta mutación muestran ... + leer más
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