La terapia génica profundiza en anemias e inmunodeficiencias poco frecuentes en sangre
Ante el desafío que suponen muchas enfermedades raras y olvidadas, la terapia génica plantea posibilidades de reparación con opción a curaciones duraderas o incluso vitalicias. Con realidades confirmadas en anemia de Fanconi y buenas perspectivas en inmunodeficiencia LAD-I y anemia por PKD.
En su intervención, Mariano Esteban Rodríguez, investigador del Centro Nacional de Biotecnología (CNB), evocó el 10 de mayo de 2018 por ser el momento en que nació la cátedra monográfica sobre enfermedades raras de la Fundación ASISA. Enfermedades casi siempre desconocidas por la población general hasta que surgen figuras como ... + leer más
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