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Nuevos datos de Zolgensma demuestran un desarrollo adecuado según su edad en niños con atrofia muscular espinal

Los niños con AME tratados de manera presintomática lograron alcanzar los hitos motores según su edad, entre los que se incluyen sentarse, ponerse de pie y caminar; tampoco fue necesario suministrar ningún tipo de soporte ventilatorio o de alimentación; ni hubo eventos adversos graves relacionados con el tratamiento

Novartis ha anunciado nuevos datos que refuerzan el beneficio transformador de Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), un tratamiento esencial y de dosis única para la atrofia muscular espinal (AME). El perfil general de seguridad sigue siendo favorable tras el tratamiento presintomático, en el período de seguimiento a largo plazo de los estudios ... + leer más


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