Spinraza^® (nusinersén) demuestra beneficios en lactantes presintomáticos con atrofia muscular espinal

Biogen ha anunciado los nuevos resultados provisionales de NURTURE , un estudio en curso, de eficacia y seguridad, de grupo único y open label con nusinersén en 25 lactantes presintomáticos diagnosticados con AME . Los datos se presentaron el 6 de octubre en una sesión de últimas novedades en el 23º congreso anual de la World Muscle Society (WMS) , celebrado en Mendoza, Argentina.

"Los resultados del estudio NURTURE1 demuestran que el diagnóstico temprano y el tratamiento con nusinersén tienen el potencial de cambiar drásticamente el curso de la AME" , afirmó Wildon Farwell , director médico de desarrollo clínico de Biogen . "Este es el mayor grupo de datos disponible sobre lactantes con AME que comenzaron el tratamiento en un periodo presintomático e indica que los niños a los que se ha administrado un tratamiento temprano de nusinersén pueden alcanzar hitos motores que no lograrían sin tratamiento" .

El análisis provisional evaluó las tasas de supervivencia e intervención respiratoria de los lactantes (n=25) con diagnóstico genético de AME y que comenzaron tratamiento en la etapa presintomática de la enfermedad. En mayo de 2018, todos los pacientes del estudio estaban vivos y no necesitaron traqueotomía ni ventilación permanente. Además, 22 de los 25 participantes pudieron caminar con asistencia o de manera independiente conforme al hito motor de la Organización Mundial de la Salud y los 25 pudieron sentarse sin ayuda.

Las funciones motoras de los participantes del estudio se evaluaron también con la prueba para lactantes de enfermedades neuromusculares del Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP INTEND[3]), una evaluación que tiene en cuenta 16 tipos diferentes de movimiento para generar una puntuación general entre cero y 64. Las puntuaciones medias CHOP INTEND fueron de 62,6[4] en el caso de los participantes en el estudio con tres copias del gen [i]SMN2 y de 61,0 en el caso de aquellos con dos copias del gen.

Todos los participantes en el estudio NURTURE tenían 14 meses de edad o más en el momento del análisis. Entre los participantes, se encontraban lactantes con dos copias del gen SMN2 (n=15) que tienen probabilidad de desarrollar una forma de AME mortal, de inicio temprano, conocida como tipo 1, y lactantes con tres copias del gen SMN2 (n=10) que habitualmente desarrollan AME de tipo 2 o 3. Es posible que las personas con AME de tipos 2 y 3 no sean nunca capaces de andar o pierdan la capacidad con el tiempo. No se identificaron nuevos problemas en relación con la seguridad.

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