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Nusinersén muestra eficacia en la atrofia muscular espinal infantil

El compuesto retrasa la progresión de la enfermedad en bebés y niños de corta edad.

Los resultados de un estudio de escalación de dosis de fase II indican que el oligonucleótido antisentido nusinersén promueve el desarrollo motor en infantes con atrofia muscular espinal, un desorden neurológico causado por la ausencia de una proteína promotora de la supervivencia neuronal, denominada SMN1. El mecanismo de acción de ... + leer más


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