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Un estudio clínico aporta esperanza para la atrofia muscular espinal

estudio cliacutenico

La atrofia muscular espinal (AME) es la causa genética principal de muerte en niños. Los tratamientos actuales requieren la inyección directa en la médula espinela pero, Pip6a-PMO puede inyectarse directamente en la vena, un método más simple y seguro.

La AME se da cuando existe una falta genética de la neurona motora superviviente 1 (SMN1). Afecta tanto a los fetos como a los niños. Esta carencia provoca que haya falta de proteína SMN y así, degeneración neuronal motora y debilidad muscular. Sin embargo, las personas tenemos un gen casi idéntico llamado SMN2.

Los tratamientos actuales modifican el SMN2 para que incluya una parte fundamental del SMN1 y así, se restablece la proteína SMN. El secreto es la inyección directamente en la médula espinal de oligomeros antisentido (SSO). 

Un equipo del departamento de Fisiología, anatomía y genética de Oxford ha desarrollado un nuevo tratamiento llamado Pip6a-PMO mediante el cual los SSO se administran con un péptido llamado Pip6a. “Pip6a es una manera eficaz y segura de que los SSO alcancen el tejido”, concluye la doctora Suzan Hammond.

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