I+D+I

Una nueva molécula ofrece potencial para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas

Tiene la capacidad de unirse a dominios característicos de proteínas mal conformadas, como las que existen en las enfermedades de Alzheimer, Parkinson y Huntington.

05/05/2014

NeuroPhage Pharmaceuticals ha desarrollado un conjunto de moléculas portadoras de una región de reconocimiento general amiloide (GAIM, por sus siglas en inglés). Las regiones amiloides están asociadas a una conformación alterada de las proteínas que las convierte en agregados tóxicos que causan daño celular, como es el caso de las ...

NeuroPhage Pharmaceuticals ha desarrollado un conjunto de moléculas portadoras de una región de reconocimiento general amiloide (GAIM, por sus siglas en inglés). Las regiones amiloides están asociadas a una conformación alterada de las proteínas que las convierte en agregados tóxicos que causan daño celular, como es el caso de las placas de proteína beta amiloide, las fibrillas de proteína tau o la alfa sinucleína de los cuerpos de Lewy.

El mecanismo de acción de las moléculas GAIM es novedoso porque, no sólo previene la formación de nuevos agregados tóxicos sino que también disuelve agregados ya existentes, tanto solubles como insolubles, lo que implicaría detener la progresión de la enfermedad. El compuesto lead, denominado NPT088, ya ha mostrado su eficacia en modelos experimentales de las enfermedades neurodegenerativas más comunes. En el caso del Alzheimer es muy importante disponer de un compuesto que pueda ser dirigido simultáneamente contra las formas alteradas de las proteínas tau y amiloide, ya que ambas han sido vinculadas con la patogenia y progresión de la enfermedad. NeuroPhage tiene ahora como objetivo demostrar la eficacia de NPT088 en pacientes. La estructura de la molécula, producto de la fusión de la región GAIM con un anticuerpo humano, facilitaría su uso en clínica. La compañía planea el inicio de ensayos clínicos a finales del próximo año.

Una nueva molécula ofrece potencial para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas

Tiene la capacidad de unirse a dominios característicos de proteínas mal conformadas, como las que existen en las enfermedades de Alzheimer, Parkinson y Huntington.

China amenaza el liderazgo de Estados Unidos en la realización de ensayos clínicos

Nuestros Podcasts