Vertex Pharmaceuticals ha expuesto nueve presentaciones con datos sobre ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) y KALYDECO (ivacaftor) en el 40 Congreso de la Sociedad Europea de Fibrosis Quística (ECFS), que tuvo lugar del 7 al 10 de junio. En este Congreso se han presentado resultados de un estudio de Fase 3 controlado con placebo sobre ORKAMBI en niños de 6 a 11 años con fibrosis quística (CF) con dos copias de la mutación F508del. Los resultados también se han publicado en la revista The Lancet Respiratory Medicine.

Asimismo, se han presentado los resultados de un estudio sobre ORKAMBI en personas de 12 años y mayores con dos copias de la mutación F508del y  enfermedad  pulmonar avanzada y un análisis post-hoc del tratamiento con ORKAMBI a largo plazo en 3 estudios de Fase 3. Los datos presentados muestran que tratar la causa subyacente de la FQ con Moduladores del CFTR puede modificar la progresión de la enfermedad.

"En casi 20 años de investigación en colaboración con la comunidad afectada por la fibrosis quística hemos progresado significativamente en nuestros esfuerzos para cambiar el tratamiento de la FQ con el desarrollo de medicinas que tratan la causa subyacente de la enfermedad, en lugar del tratamiento exclusivamente sintomático," explica el Dr. Jeffrey Chodakewitz, vicepresidente ejecutivo y  director médico de Vertex. "Miles de pacientes en todo el mundo ya se benefician de KALYDECO y ORKAMBI, fármacos que han demostrado ser capaces de modificar la progresión de la FQ. Los datos presentados en este congreso confirman que el tratamiento con moduladores del CFTR se puede traducir en beneficios precoces y sostenidos en los pacientes para los que están indicados estos fármacos."

Se han presentado por primera  vez datos de un  estudio  de Fase  3 aleatorizado, a  doble  ciego y controlado con placebo que evaluaba  ORKAMBI en 204 niños de 6 a 11 años con FQ con dos copias de la mutación F508del. Al inicio del estudio, el porcentaje esperado del volumen medio forzado espiratorio en el primer segundo (ppFEV1) era de aproximadamente 90. En este estudio, todos los niños recibieron una combinación a dosis fija de lumacaftor (200mg) e ivacaftor (250mg) dos veces al día durante 24 semanas.

Tal y como se anunció en noviembre del 2016, el estudio ha cumplido su criterio principal de valoración de cambio absoluto en el índice de aclaramiento pulmonar (LCI2.5) a lo largo de las 24 semanas de tratamiento, demostrando una mejoría estadísticamente significativa en el LCI2.5 en los pacientes tratados con ORKAMBI en comparación con el grupo placebo. El estudio también ha demostrado mejorías significativas en el ppFEV y en el cloruro en sudor en niños tratados con ORKAMBI en comparación con el grupo placebo.

En general, los datos de seguridad han sido similares a los observados previamente en un ensayo abierto de seguridad de Fase 3 en niños de 6 a 11 años. En el estudio con control placebo, los efectos adversos más comunes que se presentaron con más frecuencia en pacientes tratados con ORKAMBI en comparación con el grupo placebo fueron exacerbación pulmonar infecciosa, tos productiva, congestión nasal, dolor orofaríngeo, dolor abdominal alto, cefalea, infección del tracto respiratorio superior e incremento del esputo.

La incidencia de elevación de enzimas hepáticas y de eventos respiratorios ha resultado ser ligeramente superior en el grupo ORKAMBI comparado con el grupo placebo. Los eventos respiratorios fueron de severidad leve a moderada y la mayoría se resolvieron sin necesidad de cesar el tratamiento. Las interrupciones del tratamiento a causa de efectos adversos fueron pocas tanto en

En los Estados Unidos, ORKAMBI fue aprobado para el uso en niños de 6 a 11 años con FQ con dos copias de la mutación F508del en septiembre del 2016. En la Unión Europea, Vertex presentó una extensión de línea de la Solicitud de Autorización de Comercialización (SAC) en marzo del 2017 para el uso de ORKAMBI en este grupo pediátrico.