Nusinersén muestra eficacia en la atrofia muscular espinal infantil
El compuesto retrasa la progresión de la enfermedad en bebés y niños de corta edad.
13/01/2017
Los resultados de un estudio de escalación de dosis de fase II indican que el oligonucleótido antisentido nusinersén promueve el desarrollo motor en infantes con atrofia muscular espinal, un desorden neurológico causado por la ausencia de una proteína promotora de la supervivencia neuronal, denominada SMN1. El mecanismo de acción de ...
Los resultados de un estudio de escalación de dosis de fase II indican que el oligonucleótido antisentido nusinersén promueve el desarrollo motor en infantes con atrofia muscular espinal, un desorden neurológico causado por la ausencia de una proteína promotora de la supervivencia neuronal, denominada SMN1. El mecanismo de acción de nusinersén consiste en optimizar el uso de la proteína alternativa SMN2, que de otro modo es incapaz de suplir la función de SMN1.
Las inyecciones repetidas de la dosis más elevada de nusinersén en el líquido cefalorraquídeo también mejoraron la amplitud del potencial de acción compuesto en los nervios ulnar y peroneal. Ionis y Biogen, empresas patrocinadoras del ensayo, han comunicado que la tolerabilidad del tratamiento fue buena y que los resultados han sido tenidos en cuenta en el diseño de un nuevo estudio de fase III ya en marcha.
El desarrollo clínico de nusinersén es la continuación natural de ensayos in vivo en los que el tratamiento subcutáneo evitó por completo la necrosis en ratones con la forma leve de la enfermedad y prolongó espectacularmente la supervivencia en los que sufrían la forma severa de la misma.
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