IM MÉDICO #59.2 ESPECIAL ENFERMEDADES MINORITARIAS

im MÉDICO | 59.2 54 de terapia de reemplazo. Además, dentro de este proyecto tan innovador se generarán células ganglionares de la retina a partir de células iPS de los pacientes a las que se les ha corregido su defecto genético mediante la herramienta de edición genómica CRISPR/Cas9. Después, se generarían células ganglionares de la retina “sanas”, en las que ya no existiría el defecto genético. Como estas células ganglionares se han obtenido a partir de células iPS del propio paciente y al usarse unos biomateriales que van a ser adecuados, disminuirían las posibilidades de un rechazo, primero porque el material no lo va a producir y segundo porque las ganglionares se van a generar a partir de células del propio paciente. Sería lo que se conoce como un trasplante autólogo. La ruta Le preguntamos a la doctora Gallardo cuál es la hoja de ruta del proyecto. Está recién iniciado, hace muy pocos meses. Ya han sido capaces de generar las células ganglionares de la retina a partir de las células iPS. Incluso, han corregido en algún paciente el defecto genético con esta tecnología CRISPR/Cas9. Están trabajando en los biomateriales, “poco a poco, dando pequeños pasos”. Nos adelanta que los biomateriales son de origen natural y que son “prometedores”. Insiste en que se encuentran en las etapas iniciales y que hay que ir dando los pasos poco a poco hasta que se pueda llegar al objetivo final. Le gustaría que fuera lo antes posible, aunque “los proyectos de investigación son siempre hipótesis”. Hay que ir moviéndose en función de los resultados que se van consiguiendo. El proyecto también se está llevando a cabo en el contexto de otro proyecto internacional consorciado “Si queremos sacar proyectos adelante que sean beneficiosos para la salud, hay que dedicar fondos para ello” que se llama BioMAT4EYE y está diseñado inicialmente para tres años y el de la ONCE para uno. No hay que olvidar que llegar a la meta es a través de muchísimo trabajo, muchísimo esfuerzo, y que la idea es reemplazar neuronas de la retina. Y estas células ganglionares de la retina hay que generarlas y además se tienen que establecer correctamente las conexiones con el cerebro, han de ser ganglionares que sean funcionales. Si estas células ganglionares se obtienen y se alcanza el objetivo final, será un neuro-oftalmólogo el que realice el trasplante de las células en la retina. En el equipo de la doctora Gallardo existe ese tipo de personal. Se va a empezar por la atrofia óptica dominante y después la idea es seguir con otras patologías. Hablamos de terapia celular. Por último, la doctora Gallardo hace hincapié en que hay que invertir en investigación en salud, porque “los países avanzan en función de esto”. Lamenta que, en España, “desgraciadamente”, se invierte mucho menos que en otros países. Concluye que, “si queremos sacar proyectos adelante que sean beneficiosos para la salud, hay que dedicar fondos para ello”. Síguenos en Instagram IM MÉDICO, INNOVACIÓN PARA EL MÉDICO HOSPITALARIO Y DE ATENCIÓN PRIMARIA

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