im MÉDICO | 59.2 31 Desde la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), se considera oportuno actualizar la actual Ley de Garantías y Uso Racional de los Medicamentos y Productos Sanitarios. En palabras de María José Sánchez Losada, presidenta de la asociación, “existen diversas áreas de mejora de la Ley”. Dos de ellas son “la posible agilización de procesos burocráticos y la mejora en los procesos de evaluación”. Y, sobre todo, “dotar de mayor certidumbre y transparencia el proceso de trámite de aprobación de reembolso de los fármacos, de los medicamentos huérfanos en nuestro caso”. Asimismo, “que haya más participación por parte de la industria farmacéutica que somos, al fin y al cabo, los que mejor conocemos los productos porque los hemos desarrollado”. Pero, también, considera que se puede dotar “de una mayor participación a las asociaciones de pacientes y de los familiares, que son quienes conocen muy bien sus enfermedades”. No obstante, en el caso de las enfermedades raras, “es más importante si cabe la participación de los pacientes”. En este sentido, explica, AELMHU ha enviado al Ministerio de Sanidad un documento haciendo una serie de recomendaciones en distintos ámbitos: “Uno, aportar certeza, agilidad y mayor transparencia en los procesos de aprobación y financiación”. Por otro lado, “que se incorporen los aprendizajes que nos ha dejado la pandemia, puesto que se pueden hacer las cosas más rápido y mejor”, y que se dote suficientemente “a la Agencia Española de Medicamentos, para que pueda desarrollar su labor con mayor agilidad, porque ahora mismo es un embudo y ellos son perfectamente conscientes de ello”. Además, también recomiendan la necesidad de que se asegure una equidad en el acceso también a las diferentes comunidades autónomas “porque, después de los procesos de reembolso, nos encontramos con estas diferencias tremendas en muchos casos de acceso en algunas comunidades autónomas”. Particularidades en el acceso a los nuevos medicamentos Existen notables particularidades en el acceso a los nuevos medicamentos de enfermedades minoritarias. Según Sánchez, “hay muchas características, desde la identificación de pacientes, por ejemplo, para hacer ensayos clínicos, a la misma complejidad de las enfermedades”, puesto que “la heterogeneidad de estas enfermedades se diagnostican de una forma bastante compleja”. Después, “muchas de ellas son poblaciones pediátricas, con lo cual, para el desarrollo de ensayos clínicos hay unas complejidades adicionales éticas que hay que tener en cuenta”. En definitiva, “la investigación y desarrollo de estos fármacos puede tardar bastante más porque, para empezar, hay que buscar los pacientes y en estas enfermedades a veces no son fáciles de encontrar”. Por eso mismo, en el Reglamento europeo del año 2000 se incentiva la investigación de estos fármacos, “porque no es fácil y evidentemente había que incentivarlo”. Y de hecho ha sido, incide Sánchez, “un punto fundamental para toda la inversión que se ha hecho desde la industria farmacéutica en la investigación y desarrollo de este tipo de medicamentos”. Teniendo en cuenta la idiosincrasia diferente de los medicamentos huérfanos, una vez que llegan aquí, “hay veces que no vienen al 100%, que no se puede tener un brazo comparador en el ensayo clínico, porque no puedes hacerlo por temas éticos o que el número de pacientes es tan pequeño que genera incertidumbre en los resultados a futuro o que el seguimiento de los pacientes es muy corto”. En este sentido, AELMHU apuesta “por trabajar con las autoridades sanitarias siempre”. Hay que tener en cuenta “que, cuando llega a España, el fármaco ha sido acreditado por la Agencia Europea del Medicamento, por lo que se han visto muchos más beneficios que riesgos en ese fármaco, con lo cual aquí no se debería estar haciendo una evaluación adicional”. Acelerar el acceso a los nuevos tratamientos Es por ello que desde AELMHU se reclaman nuevas medidas para acelerar el acceso a los nuevos tratamientos. “Lo que estamos pidiendo es tener un proceso que nos asegure una mayor agilidad y transparencia en los procesos de aprobación y financiación”, aunque reconoce que se está viendo “un avance significativo en el Ministerio en los últimos meses en ese sentido”. La presidenta de AELMHU también destaca los procesos de autorización y comercialización: “Necesitamos el uso de soluciones digitales para ensayos clínicos, de presentaciones regulatorias, atención domiciliaria y colaboración público privada, porque de otra forma no se podría hacer”. Los informes de posicionamiento terapéutico también pueden agilizarse mucho más de lo que están tardando en los últimos años. “Desde AELMHU tenemos datos de que tardan más de dos años, cuando deberían de tardar mucho menos en realizarse”. Y para el Ministerio es “un documento básico para poder iniciar el proceso de precio de reembolso”. Por consiguiente, “que se solucione el embudo es fundamental”. Y para eso, “la Agencia Española del Medicamento tiene que tener recursos suficientes”. 195 123 146 63* productos con nombre comercial y designación huérfana tienen Código Nacional en España (84%) medicamentos huérfanos con autorización de comercialización están financiados por el SNS (43%) *Se incluye Onivyde® dentro del recuento de medicamentos financiados por el SNS a fecha 31/12/2022. Durante diciembre de 2022, Onivyde® ha sido dado de alta de nuevo en el Nomeclátor (este producto se financió en 2018 pero se dio de baja en 2019) Fuente: Informe de acceso a los medicamentos huérfanos en España Elaboración: Departamento de Diseño: IM Médico MEDICAMENTOS HUERFÁNOS EN LA UNIÓN EUROPEA Y ESPAÑA
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