im MÉDICO | 58 [ ANUARIO 2022 ] 43 Las terapias avanzadas, medicamentos de uso humano, lejos de los convencionales y basados, fundamentalmente, en genes, células y tejidos, se han convertido en tratamientos clave en áreas como el cáncer, las patologías neurodegenerativas y cardiovasculares, entre otras de alta prevalencia y, fundamentalmente, para las más de 7.000 enfermedades raras de base genética. De hecho, de los 13 medicamentos de terapias avanzadas autorizados en Europa, 11 están destinados a este tipo de patologías. La demostración de su seguridad y eficacia en tratamientos de enfermedades graves sin alternativas terapéuticas les ha conferido un importante impulso en los últimos años. Elmodelodedesarrollode estos productos difiere enormemente del establecido para los fármacos que habitualmente se usan en la práctica clínica. Al tratarse de productos basados en genes, tejidos o células, poseen unas características especiales a considerar ya desde las fases iniciales de selección y evaluación de los pacientes candidatos para su administración, incluido sumodelo definanciación, deorganizaciónyde suparticular regulaciónque parte la Unión Europea, como es el Reglamento 1394/20071 del Parlamento Europeo y la Directiva 2009/120/CE. En España, la aprobación del Plan de Abordaje de las Terapias Avanzadas en el Sistema Nacional de Salud en 2018, y sus sucesivas actualizaciones desde entonces, centrado, principalmente OBJETIVOS DEFINIDOS EN EL ‘PLAN PARA EL ABORDAJE DE LAS TERAPIAS AVANZADAS EN EL SNS: MEDICAMENTOS CAR’ Fuente: Dirección General de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia Elaboración: Departamento de Diseño: IMMédico Impulsar la investigación pública Convocatoria de concesión de subvenciones para Proyectos de Investigación Clínica Independiente de la Acción Estratégica en Salud 2017-2020, 2021-2023 Impulsar la fabricación propia y pública Acuerdo mediante el cual se determinan las condiciones generales de planificación, coordinación, contratación y la adquisición de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial cuya titularidad es de las estructuras y servicios de titularidad pública integrados en el SNS Primer medicamento de fabricación no industrial con autorización de uso incluido en la presentación farmacéutica del SNS Primer CART de fabricación no industrial con autorización de uso incluido en la prestación farmacéutica del SNS Organizar de forma planificada, equitativa, segura y eficiente la utilización de los medicamentos CAR Criterios y estándares para la designación de centros para la utilización de los medicamentos CAR-T (2019, 2021) PNT valoración de solicitudes por el grupo experto SNS PNT derivación de pacientes centros designados Designación de centros y ampliación de la red de centros PNT obtención de la muestra y administración medicamento PFC manejo efectos adversos graves PFC uso tisagenlecleucel y axicabtagen ciloleucel
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