im MÉDICO | 55 41 Hematología de La Fe. Entre otros resultados, han registrado un dato “excelente” como es la respuesta plaquetaria del 66% de los pacientes con Doptelet® a partir del día 8 de tratamiento. El actual jefe de Sección de Hematología Clínica, con dedicación a la asistencia de pacientes con enfermedades hematológicas tanto benignas como malignas, considera que este tratamiento está especialmente indicado en diagnosticados con PTI crónica. Con este panorama por delante, menciona cómo, con los agentes trombopoyéticos disponibles y además este fármaco recientemente aprobado por las autoridades sanitarias (recibió el visto bueno de la EMA en enero de 2021 y “pronto” estará disponible), “extrañaría mucho” que no se consiguiera liberar de la corticoterapia a los pacientes, lo que tendría “un efecto beneficioso muy importante en la PTI crónica”. Además, se avanza así hacia un camino que no consiguen abarcar los actuales tratamientos con agonistas del receptor de trombopoyetina (AR-TPO)2. Los retos que presenta la PTI crónica En la actualidad, la PTI se considera crónica cuando la enfermedad lleva más de un año de evolución3-4. Los tratamientos, más allá de los mencionados, también engloban la esplenectomía3 (extirpación del bazo). Un procedimiento “muy efectivo” frente a esta variedad de la PTI, pero que “puede tener efectos adversos a corto y largo plazo”. Los corticoides, otra de las vías más efectivas gracias al incremento del recuento plaquetario que consiguen, tiene dos inconvenientes principales2. Según Jarque, por una parte “es frecuente la recaída” de la enfermedad cuando se interrumpe la corticoterapia, y por otra están “los frecuentes efectos secundarios indeseables” de los corticoides. Debido a todo lo anterior, hacemás de una década se buscaron alternativas, encontrando en los agentes trombopoyéticos una solución buena, porque mejoran mucho la calidad de vida del paciente, pero no de una manera definitiva5. Aunque “han liberado amuchos” de corticoterapia prolongada y esplenectomía, no son efectivos “al 100%”6. Por todo lo anterior, Jarque señala que un desafío “sería conseguir tratamientos de duración limitada que obtengan respuestas a largo plazo”, apunta. Los agentes trombopoyéticos son los preferidos, pero requieren de un tratamiento prolongado en el tiempo3. “No obstante, hayun30-40%depacientesque, trasuntiempovariablede tratamiento con un agente trombopoyético, consiguenmantener la respuesta plaquetaria después de suspender lamedicación”, matiza. Para todos ellos, se busca la comodidad en el tratamiento. Es mejor, por tanto, si se toma una sola vez al día sin pensar en posibles interacciones, y si esa toma es por vía oral. Una enfermedad diagnosticada “por exclusión”. Así define Jarque a la PTI. Ante la falta de una prueba específica que detecte que se trata de una PTI, se llega a su diagnóstico en base a las negativas de otras pruebas para excluir otras causas. “Para decir que un pacientetieneunatrombocitopeniainmuneprimaria,debendescartarse numerosas causas de trombocitopenia secundaria”, expone. En el caso de la PTI crónica, es más fácil de determinar debido al año de evolución que presenta. Una vez detectada, el seguimiento suele ser más intenso en los primeros meses, con visitas cada una o dos semanas para valorar la respuesta plaquetaria y los efectos secundarios. Si se estabiliza, las consultas pasan a ser cada dos o tresmeses, dependiendodel paciente. En todos los casos, explicar al afectado los síntomas de alarma es clave. “Si el paciente tiene, por ejemplo, lesiones en la piel como petequias (pequeñas hemorragias) o equimosis (hematomas), lo ideal es verlo”, ejemplifica. Sea cual sea el caso, en lo que Jarque incide es en “individualizar siempre” cada tratamiento, cuestiónqueyasehaceen lospacientes con PTI. En el caso de personas con diabetes descompensada, la corticoterapia se descarta automáticamente, pasando a utilizar la “alternativa” de la inmunoglobulina intravenosa. Incluso se decide caso por caso si el tratamiento se administra por vía oral o subcutánea. “La terapia siempre es individual”, sentencia el hematólogo, que añade que la opinión del paciente “es muy importante” sobre tododecaraal cumplimientodeun tratamiento “a largo plazo” que tienen que estar “dispuestos a hacerlo”. Contenido realizado en colaboración con Sobi Ver ficha técnica de Doptelet en la página 42 Referencias 1. Al-Samkari H, Jiang D, Gernsheimer T, Liebman H, Lee S, Wojdyla M, et al. Adults with immune thrombocytopenia who switched to avatrombopag following prior treatment with eltrombopag or romiplostim: A multicentre US study. Br J Haematol. 2022 May;197(3):359-366. doi: 10.1111/bjh.18081. 2. Jurczak W, Chojnowski K, Mayer J, Krawczyk K, Jamieson BD, TianW, et al. Phase 3 randomised study of avatrombopag, a novel thrombopoietin receptor agonist for the treatment of chronic immune thrombocytopenia. Br J Haematol. 2018 Nov;183(3):479490. doi: 10.1111/bjh.15573. 3. SEHH; GEPTI. Directrices dediagnóstico, tratamiento y seguimientode la PTI. Recomendaciones del GEPTI, GrupodeTrabajode la SEH: https://www.hematoportal.es/sites/default/files/2021- 04/directricesdediagnosticotratamientoyseguimientodelapti.pdf_0. pdf. (Último acceso: junio de 2022) 4. Provan D, Arnold DM, Bussel JB, Chong BH, Cooper N, Gernsheimer T, et al. Updated international consensus report on the investigation andmanagement of primary immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019 Nov 26;3(22):3780- 3817. 5. Kuter DJ. The treatment of immune thrombocytopenia (ITP)—focus on thrombopoietin receptor agonists. Ann Blood 2021;6:7. doi: 10.21037/aob-21-23 6. Chaturvedi S,ArnoldDM,McCraeKR. Splenectomy for immunethrombocytopenia: downbutnotout. Blood2018; 131(11):1172–82.
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