IM MÉDICO #32

im MÉDICO | 32 13 El Hospital La Paz infunde ya CART19 a paciente adulto y pediátrico A l ser la terapia CAR-T una estrategia altamente especiali- zada, el jefe de servicio de Hemato-oncología pediátrica del Hospital UniversitarioLaPaz (HULP) , doctor AntonioPérez Martínez , expresa su satisfación a esta cabecera por trabajar en uno de los mejores hospitales del país, ya que cuenta con todos los serviciosmédicos, quirúrgicos y servicios centrales implicados en la terapiaquedebe contemplarse comounprocesoasistencial. Para el especialista, hablar de CAR-T es hablar de una plataforma realmenteprometedora.Yaquees una estrategia terapéuticaque aún tiene mucho margen para la innovación y el desarrollo. Con datos de que las dos indicaciones actuales -Leucemia Linfoblás- tica Aguda (LLA) y Linfoma B difuso de células grandes- pueden ser una opción totalmente nueva para una cantidad de pacien- tes al año que va de los 500 a los 800. Personas que carecen de tratamiento previo de éxito en España, siendo algunos de ellos pediátricos. Con la importancia que supone que los pacientes en terapia CART, en estos momentos, son pacientes refractarios a los tratamientos convencionales, por lo que actuar a tiempo resulta fundamental. Décadas de vértigo Formado en el St Jude Children’s Research Hospital , (Memphis, Tennesseee, EEUU), el doctor Antonio PérezMartínez estima que la actual tecnología inmunológica, génica y celular que repre- sentan los CAR-T es deudora de pioneros como Paul Ehrlich, en 1909, o más tarde Gross y Foley, en 1953, junto a investigadores posteriores. “ Hasta una trayectoria más reciente, que en década y media ha llegado a permitir usar linfocitos cinfotóxicos capaces de buscar células infectadas o modificadas. Gracias a una trayectoria en la que destacan hitos como la teoría de la vigilancia inmune, de Lewis Thomas yMacFarlaneBurnett; la teoríade Inmunoedición, de Ralph Scherelber; y los inhibidores de Check Points, propuestos por los investigadores Tasuko Honio y James P Allison ”. Como destaca Pérez Martínez, “ el conocimiento CAR avanza con una tecnología igualmente deudora de la tradición internacional y española en trasplantes de progenitores hematopoyéticos, en un contexto terapéutico en el que también coexisten las terapias avanzadas, con los citados check points y el uso experimental de células Natural Killers (NK) en leucemia amieloide, junto a otras posibilidades ”. Interacción entre Academia e Industria Actualmente, el equipo de Pérez Martínez trabaja en fases I y II en pacientes hematológicos para los que no hay capacidad de rescate. Teniendo en cuenta que la médula ósea es la expresión clínicade la carga tumoral enblastos y de respuesta enpacientes. Con el principal desafío actual que supone reconocer la célula metastásica resistente a los tratamientos. Ante esa problemática, el especialista recuerda que, entre los años 2014 y 2017, el co- nocimiento CAR dio su primer salto definitivo de la Academia a la Industria. Como ejemplifica la alianza entre la Universidad de Pennsylvania y Novartis. Pérez Martínez, que recuerda que la Agencia Española de Me- dicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) se rige por unos criterios inexcusables de calidad enCAR-T, estima que,“ enCD-19, disponemos de tratamientos en fase de remisi ón de la enfermedad enunplazoapreciabledemeses yqueapuntanapróximas eficacias en osteosarcomas ”. Requisitos diferenciadores Como refiere el experto investigador, el HULP cumple sobrada- mente los requisitos de tecnologíaCAR-T. Enprimer lugar,“ ofrece una gran experiencia preclínica que nos ha permitido ser el primer grupoespañol quehapublicadoen2017nuestros resultados preclí- nicos, además de numerosas comunicaciones internacionales ”. En segundo lugar, cuenta con una Unidad de Aféresis del Servicio de Hematología con una actividadmuy importante en todo tipo de procedimientos celulares complejos, purgados linfocitarios, selección de subpoblaciones para inmunoterapia adoptiva y preparacióndel material de partida para fabricar la terapia CART, entre otras funciones. Y además, prepara el tipo de instalación que exigen los organismos competentes para fabricar Terapias Avanzadas como son la terapia CART. En paralelo, además, está sujeto a las validaciones del proceso productivo a escala clínica para solicitud de Ensayo Clínico con una terapia CART de fabri- cación“ in house ”.