IM MÉDICO #31

EMPRESA im MÉDICO | 31 88 Alnylam Pharmaceuticals ofrece una nueva vía en la amiloidosis hereditaria por TTR Onpattro (patisiran) es una herramien- ta terapéutica de Alnylam Pharmaceuti- cals, basada en el ARN de interferencia, que permite silenciar los genes que ex- presan proteínas causantes de enferme- dad, como la amiloidosis hereditaria por TTR. Este laboratorio está centrado en enfermedades raras. E l laboratorio Alnylam Pharmaceuticals está especializado en enfermedades raras. Nació en 2002, como plataforma científica, en Cambridge (Massachusetts), a partir del ha- llazgo del ARN interferente (ARNi). Alicia Folgueira , su directora general para España y Portugal , explica que el origen está en una observación de la naturaleza, en un hallazgo que fuemerecedor de un premio Nobel de Medicina. Se comprobó que unas petunias no expresaban el color violeta en sus pétalos y se quedaban blancas. Decidieron buscar el mo- tivo y trabajar con el ARNi.“ Muchas enfermedades se generan por déficit, por exceso o por malformación en la síntesis de proteínas. Es como una cadena de montaje. Al principio, llega el mensajero con las instrucciones, que a veces son incorrectas. Entonces, se pro- duce la enfermedad. En este caso, la amiloidosis (cuando proteínas anormales llamadas amiloides seacumulany formandepósitos) se genera por un defecto de formación de la proteína que impide que seplieguepara llegar al lugar donde tieneque llegar. Sonmoléculas muy voluminosas. Si se quedan desplegadas y se van enganchan- do unas a otras, se desarrolla el depósito del amiloide. En función del tejido donde se deposite, produce unas enfermedades u otras ”, narra. Alnylam Pharmaceuticals se enfoca actualmente a tratar la amiloidosis hereditaria por TTR (hATTR), que es genética y se produce en muy pocos pacientes. El primermedicamentodeAlnylamPharmaceuticals es el huérfa- noOnpattro (patisiran). Comenzará a comercializarse en nuestro paísmuyposiblemente a lo largode2019. La aprobación tantode la FDA como de la EMA, en EE UU y en Europa, fue en el pasado mes de agosto. A partir de ese momento, en Europa se iniciaron los procesos de aprobación en cada uno de los países. Ya hay pacientes tratados, por ejemplo, en Alemania y en Luxemburgo. El objetivo del laboratorio es poner al alcance de los pacientes el fármaco lo antes posible.