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Un derivado vitamínico podría ser eficaz en la distrofia de Duchenne

El restablecimiento de los niveles de nicotinamida-ribósido mejora la función muscular en un modelo animal.

31/10/2016

Investigadores de la Escuela Politécnica Federal de Lausana han descubierto un potencial nuevo enfoque contra la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad de origen genético que cursa con inflamación y alteración de la función mitocondrial, circunstancias que finalmente conduce a la destrucción del músculo. A diferencia de las estrategias hasta ahora ...

Investigadores de la Escuela Politécnica Federal de Lausana han descubierto un potencial nuevo enfoque contra la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad de origen genético que cursa con inflamación y alteración de la función mitocondrial, circunstancias que finalmente conduce a la destrucción del músculo.

A diferencia de las estrategias hasta ahora utilizadas, basadas en la reparación del gen defectuoso y en contrarrestar sus efectos deletéreos, el uso de nicotinamida-ribósido (NAD+) ofrece la posibilidad de tratar la enfermedad con un producto natural por vía oral, según los autores del estudio. Mientras que en un modelo en platelmintos modificados genéticamente dosis elevadas de NAD+ revirtieron los signos de la enfermedad, en ratones la suplementación dietaria con este derivado vitamínico mejoró la función muscular y la patología cardíaca. Experimentos adicionales en este último modelo animal demostraron que el restablecimiento de los niveles de NAD+ mejora la función mitocondrial, la expresión de proteínas estructurales en este orgánulo y el grado de inflamación y fibrosis.

Los resultados combinados de ambos modelos indican que los pacientes con distrofias musculares y otros desórdenes musculares degenerativos podrían beneficiarse de la suplementación con NAD+.