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Abeona Therapeutics administra una dosis al primer paciente con el síndrome de Sanfilippo tipo A

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Es la primera terapia genética en el ser humano que administra AAV mediante una sola inyección intravenosa para tratar el sistema nervioso central y las manifestaciones periféricas de la enfermedad.

Abeona Therapeutics, una compañía biofarmacéutica de estadio clínico centrada en el desarrollo de productos para enfermedades genéticas raras graves o potencialmente mortales, ha anunciado que se inscribió al primer paciente en la fase 1/2 del ensayo para ABO-102 (AAV-SGSH), una estrategia de terapia genética de un solo tratamiento para pacientes con el síndrome de Sanfilippo tipo A (también conocido como Mucopolisacaridosis Tipo IIIA o MPS IIIA) en el Hospital infantil Nationwide (Columbus, Ohio). “El MPS IIIA es una enfermedad por almacenamiento lisosómico severa y mortal sin tratamientos aprobados disponibles. Lo provoca un solo defecto en el gen, la mayoría de los
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por Publimas Digital s.l.

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