En el último boletín de la AEMPS, Agencia Española de Medicamentos y Produtos Sanitarios, son varios los medicamentos de Uso Humano que han obtenido opinión positiva de la agencia regulatoria española de medicamentos, bajo criterio de su mayor interés para los profesionales sanitarios. Esta validación es previa a la autorización y posterior puesta en mercado. El primer fármaco en lograr esa opinión positiva es Darzalex (Daratumumab), indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple recurrente y refractario que hayan sido previamente tratados con un inhibidor del proteasoma y un agente inmunomodulador, demostrándose progresión de la enfermedad con esta última terapia. Se trata de un anticuerpo monoclonal humano IgG1k que se une a la proteína CD38 inhibiendo intensamente el crecimiento in-vivo de las células tumorales que expresan CD38. El medicamento fue evaluado en procedimiento acelerado de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y aprobado con una autorización de comercialización condicional. De ahí que el Comité Europeo de Evaluación de Medicamentos (CHMP) haya recomendado de manera condicional su autorización de comercialización, al satisfacer una necesidad médica no cubierta, que sin embargo tendrá que ser acreditada por dos ensayos clínicos actualmente en fase III.

Galafold (Migalastat) ha sido valorado positivamente para tratar prolongadamente la enfermedad de Fabry (deficiencia de α-galactosidasa A) con una mutación susceptible, en adultos y adolescentes mayores de 16 años con diagnóstico confirmado. Su principio activo es una proteína chaperona farmacológica diseñada para unirse selectivamente y reversiblemente a ciertas formas mutantes de la enzima α-Gal A, en pacientes con mutaciones GLA sensibles a migalastat (definido como mutaciones susceptibles). La unión de migalastat estabiliza la enzima facilitando así su paso a los lisosomas donde se restaura la actividad enzimática. En los ensayos clínicos migalastat ha mostrado que estabiliza la función renal hasta 18 meses en pacientes que han recibido previamente tratamiento de reemplazo enzimático (TRE) y hasta 30 meses en pacientes que no han recibido TRE previo. También mejora la función cardiaca tras 18 meses de tratamiento en pacientes con TRE previo y tras 30 meses de tratamiento en pacientes que no han recibido TRE previo.

Reconocimiento similar ha obtenido Strimvelis (fracción celular enriquecida con CD34+ autólogos que contienen células CD34+ transducidas con vector retroviral que codifica la secuencia humana ADA cADN), para el tratamiento de pacientes con inmunodeficiencia combinada grave por déficit de adenosina desaminasa (ADA-SCID), para quienes un trasplante de células madre hematopoyéticas de un donante familiar HLA (antígeno leucocitario humano) idéntico no esté disponible. Después de la infusión, las células CD34+ se injertan en la médula ósea repoblando el sistema hematopoyético con células, una parte de las cuales expresa niveles farmacológicamente activos del enzima ADA. Tras el injerto, los efectos del medicamento se espera que duren toda la vida. Los pacientes deberán incluirse en un registro post-tratamiento y serán seguidos a largo plazo. En el ensayo pivotal en pacientes tratados con Strimvelis la tasa de supervivencia fue del 100% con un período medio de seguimiento de 7 años.

También se registró una opinión positiva para la Vacuna antigripal pandémica H5N1 MedImmune (Viva, atenuada, basal), indicada para la profilaxis de la gripe en niños entre 12 meses y menores de 18 años de edad en una situación pandémica declarada oficialmente. Su uso debe basarse en recomendaciones oficiales, mediante administración en suspensión para pulverización nasal. El virus contenido en la vacuna es capaz de inducir inmunidad protectora infectando y replicándose en las células que recubren la nasofaringe del paciente.

El boletín también ha recogido nuevas indicaciones para varias terapias. Halaven (Eribulina) para el tratamiento de pacientes adultos con liposarcoma irresecable; Humira (Adalimumab) para la Enfermedad de Crohn en edad pediátrica; y Opdivo (Nivolumab) como monoterapia, o en combinación con ipilimumab, para el tratamiento del melanoma avanzado (irresecable o metastásico) en adultos. En otro sentido, Dropcys (Clorhidrato de Mercaptamina) no logró una opinión favorable para el tratamiento de la cistinosis sistémica, valoración contra la que podrá aportar informaciones adicionales.

Junto a las opiniones positivas y negativa del boletín, se recogen también importantes recomendaciones de seguridad sobre otros fármacos.

PIE DE FOTO:   Belén Crespo, directora de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS)