La Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) ha aprobado el ensayo clínico en humanos de la terapia Antígeno Específica con células dendríticas, dirigida por el Hospital Clínic de Barcelona e impulsada por la Fundació Grup d’Afectats d’Esclerosi Múltiple (GAEM), con sede en el Parc Científic de Barcelona, y la Obra Social “la Caixa”. Esta investigación, que ha sido presentada este martes en Barcelona, representa un gran avance para la Comunidad Científica y para los pacientes de EM y NMO, ya que es una técnica pionera a nivel mundial para obtener mayor eficacia y la minimización de los efectos secundarios.

La investigación proviene de una decisión conjunta entre GAEM y los investigadores del IDIBAPS – Hospital Clinic de Barcelona, liderados por el Dr. Pablo Villoslada y el Dr. Daniel Benítez. Esta tecnología ha sido desarrollada por el grupo de investigación de la Unidad de Digestivo del Hospital Clínic de Barcelona, dirigido por el Dr. Julià Panés, y que en el año 2011 realizaron un ensayo clínico con células dendríticas tolerizadas en pacientes de la Enfermedad de Crohn, obteniendo resultados significativos. Se aprovechó el mismo protocolo y la experiencia generada para adaptarlo a la EM y a la NMO, debido a que dichas patologías y la Enfermedad de Crohn tienen como rasgo en común que son enfermedades autoinmunes y se diferencian en que en la enfermedad de Crohn la diana es desconocida, en cambio, en la EM y la NMO se conoce en parte, por lo que la tolerancia va mucho más dirigida. 

La terapia Antígeno Específica con células dendríticas es un gran progreso en la investigación de la EM y la NMO y tiene como objetivo modular las defensas del paciente de un modo muy específico y selectivo, para frenar la inflamación que causan ambas patologías, sin alterar el resto de defensas. Este tratamiento consiste en aislar y madurar en el laboratorio (sala blanca) un tipo de glóbulos blancos de la sangre, las células dendríticas, y enfrentarlas a porciones de proteínas de la mielina y de los astrocitos contra los que el sistema inmune de los pacientes reaccionan de forma patológica. La maduración de estas células las dirige a que en vez de promover la respuesta inflamatoria, la supriman. Y lo harían de forma específica sólo para estas dianas, las proteínas del cerebro. De esta manera, se frenaría la respuesta inflamatoria que cada paciente produce contra las proteínas cerebrales, sin afectar a otras respuestas del sistema inmune que son necesarias para defenderse de las infecciones comunes o el cáncer. Al emplear las células del mismo paciente y diversas porciones de proteínas del cerebro, se conseguirá un tratamiento personalizado, más eficaz y sin efectos secundarios. 

Además, las características esperadas para este tratamiento se fundamentan en el modelo animal, denominado encefalitis autoinmune experimental, en el que ya se han obtenido resultados positivos para el tratamiento de la EM y la NMO.

Los resultados esperados del ensayo son mostrar una seguridad excelente (ausencia de efectos adversos moderados o graves) e identificar la eficacia del tratamiento en la respuesta del sistema inmune a las proteínas cerebrales. De esta manera se podrían identificar las dosis y el régimen terapéutico más adecuado para poder realizar un ensayo clínico fase 2/3 en los años próximos que demuestre la eficacia del tratamiento y permita su aprobación para uso clínico.

Este mismo mes de julio se empezará el ensayo clínico con 12 pacientes de EM y NMO para demostrar la eficacia y la seguridad de la terapia y los investigadores prevén finalizar la investigación a finales del 2015. En el caso de cumplir con todas las expectativas habrá que realizar nuevos ensayos en el ámbito europeo y se espera que a mitades del 2018 pueda ser aplicada en pacientes con EM y NMO.