Científicos de diversos centros de Taiwán han diseñado una plataforma para la entrega de genes en células madre mesenquimales derivadas de cordón umbilical (CMMCU), sin necesidad de vectores virales. Cargadas con el microARN miR-124 y con PD-1, estas células y sus exosomas mostraron actividad en un modelo de glioblastoma que refleja el microambiente tumoral propio de los pacientes. La administración por vía intracarótida de las células en ratones portadores de este tipo de tumor resultó en su acumulación en el mismo, pero no en otros órganos ni en el cerebro de ratones sanos. 

En un régimen de administración con tres dosificaciones intravenosas añadidas, tanto las células como sus exosomas redujeron el tamaño del tumor a los 15 días, prolongando la supervivencia de los animales en mayor mediad que la temozolomida. Adicionalmente, los investigadores hallaron que el tratamiento de combinación con exosomas y células ofreció resultados superiores a los obtenidos con la monoterapia con estas últimas. 

Yu-Chang Liu, científico de la Universidad Central de Ciencia y Tecnología y coautor del estudio, afirma que la terapia se asoció a mayor grado de muerte celular programada en el tumor, así como a un incremento tanto en la abundancia de linfocitos T de memoria inmunológica como de la proliferación de los linfocitos T citotóxicos en el microentorno tumoral. De manera concomitante, se redujo la proporción de linfocitos T reguladores y de macrófagos de tipo M2, poblaciones celulares íntimamente ligadas a la inmunosupresión. Liu concluye subrayando el bajo riesgo de rechazo de las CMMCU y sus potenciales ventajas como método de entrega, en comparación con las células madre derivadas de la médula ósea o del tejido adiposo.