Llega a España Omjjara, el primer tratamiento integral para las tres manifestaciones de la mielofibrosis

Desde el 1 de marzo de 2025, el mercado español cuenta con la disponibilidad de Omjjara (momelotinib), de GSK , un inhibidor de JAK1/JAK2 y del receptor de activina A tipo 1 (ACVR1). Se trata por el momento del primer y único medicamento autorizado por la Unión Europea para la esplenomegalia (agrandamiento del bazo) y los síntomas relacionados con esta enfermedad en pacientes adultos con anemia de moderada a grave que tienen mielofibrosis primaria, mielofibrosis post-policitemia vera o mielofibrosis post-trombocitemia esencial, que previamente no han recibido inhibidores de la quinasa Janus (JAK) o que han sido tratados con ruxolitinib 1 .

De esta forma, tras la aprobación por parte de la Comisión Europea el año pasado y que la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) diera el visto bueno en enero, el medicamento de la compañía biofarmacéutica británica cuenta con la financiación del Sistema Nacional de Salud (SNS) para los pacientes españoles 6,7 .

La mielofibrosis es un tipo poco frecuente de cáncer en la sangre que se produce por la divisió n descontrolada de células madre hematopoyé ticas (células madre sanguíneas), que se encuentran en la médula ósea (tejido del interior de los huesos). A partir de ellas se forman todas las células de nuestra sangre (glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas) 2 .

Mielofibrosis: prevalencia y características clínicas

Los estudios epidemiológicos indican que su prevalencia es entre 1 y 9 personas de cada 100.000 en el mundo , sin distinción de sexo y diagnosticándose en generalmente en personas de más de 60 años 8 . En España, la incidencia de esta patología es de 8,4 de cada 100.000 personas de más de 18 años , es decir, aproximadamente 4.000 personas padecen esta patología 3 .

Los pacientes con mielofibrosis presentan manifestaciones que a menudo les limitan en su día a día: esplenomegalia, síntomas constitucionales (falta de apetito, sudores nocturnos y dolor óseo, entre otros); y anemia, que a su vez es la responsable de otros muchos síntomas que empeoran su calidad de vida como son la fatiga constante y, en el caso de muchos pacientes, la necesidad de acudir a centros de día para transfundirse y realizarse controles de manera frecuente 9,10 .

Y es que, el 40% de los pacientes con mielofibrosis presenta anemia al momento del diagnóstico , el 60% al primer año y un porcentaje aún más elevado la desarrollará en el trascurso de la enfermedad 4 . Asimismo, se calcula que el 30% de los pacientes suspenderá el tratamiento debido a la anemia 11 . Esta tercera manifestación, no solo empeora la calidad de vida del paciente, sino que la anemia y la dependencia transfusional tienen un gran impacto en el pronóstico y la supervivencia 4 .

En este sentido, la esperanza de vida para los pacientes se sitúa alrededor de los 8 años , mientras que, si el paciente tiene anemia, la supervivencia puede reducirse hasta los 2 años, en función de la gravedad de esta 12 .

El único tratamiento existente que tiene el potencial de curar la mielofibrosis, el trasplante de células madre sanguíneas, es una opción a la que pocos pacientes son candidatos. Hasta la fecha, el tratamiento más común consistía en distintas formas de abordar las manifestaciones con citoreductores clásicos orales o i nhibidores de JAK clásicos , que reducen los síntomas y la esplenomegalia. Sin embargo, estos tratamientos clásicos a menudo agravan las citopenias, lo que complica el manejo del tratamiento 10 .

Omjjara y las necesidades no cubiertas

Sin embargo, Omjjara ha llegado al mercado para abordar esta necesidad médica no cubierta: es el primer y único tratamiento autorizado en Europa que trata todas las manifestaciones de la mielofibrosis esplenomegalia (agrandamiento del bazo), síntomas y anemia. Con un mecanismo innovador combinado, el fármaco es un inhibidor de JAK1/JAK2 con eficacia en la reducción de síntomas y esplenomegalia, que además inhibe el ACVR1, un regulador de la hepcidina cuya inhibición aumenta la biodisponibilidad del hierro y mejora la anemia. Este mecanismo permite que un mayor número de pacientes alcance y mantenga la independencia transfusional 5,6,13 .

Más del 40% de los pacientes con mielofibrosis no contaba hasta el momento con un tratamiento para la mielofibrosis y la anemia. A partir de ahora, ya van a poder beneficiarse de este fármaco que aborda las tres manifestaciones de la mielofibrosis 3,5 .

Además, cabe señalar que Omjjara ofrece un tratamiento seguro, eficaz y sencillo 14 . Así, gracias a su posología de una única dosis oral al día, en forma de comprimidos, maximizando el control de la enfermedad 1 .

Por otra parte, el fármaco cuenta un desarrollo clínico robusto a lo largo de tres ensayos clínicos Fase III, en los que destacó la participación de los hematólogos españoles, con más de 20 centros en España involucrados a lo largo de la investigación 15 . El liderazgo español en Hematología ha permitido que los clínicos cuenten con una amplia experiencia en el uso de Omjjara, demostrando un perfil de seguridad favorable del fármaco.

La autorización de Omjjara se basa en el ensayo MOMENTUM y en el subgrupo anémico del ensayo SIMPLIFY-1 1 . MOMENTUM fue diseñado para evaluar el perfil de seguridad y eficacia de momelotinib en comparación con danazol para el tratamiento y reducción de las manifestaciones clave de la mielofibrosis en una población anémica, sintomática y con tratamiento previo con inhibidores de JAK 16 .

Por otro lado, el ensayo SIMPLIFY-1 fue diseñado para evaluar el perfil de eficacia y seguridad de momelotinib en comparación con ruxolitinib en pacientes con mielofibrosis que no habían recibido previamente terapia con inhibidores de JAK 17 .

En ambos estudios, Omjjara ha demostrado eficacia en el control de la esplenomegalia (agrandamiento del bazo) y síntomas y un beneficio diferencial en la mejora de la anemia gracias a su mecanismo de acción combinado 16,17 .

Puede descargar la ficha técnica de Omjjara aquí .

Publirreportaje en colaboración con GSK

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Referencias:

Ficha técnica de Omjjara, GSK. Thapa B, Fazal S, Parsi M. Myeloproliferative Neoplasms. StatPearls Publishing; 2023. Lizeaga G, Espín J, García R. Carga socioeconómica de la mielofibrosis en pacientes con y sin anemia en España. Rev Esp Econ Salud. 2023;18(5):69-85. Tefferi A, Lasho TL, Jimma T, et al. One thousand patients with primary myelofibrosis: the mayo clinic experience. Mayo Clin Proc. 2012;87(1):25-33. doi:10.1016/j.mayocp.2011.11.001 Bruzzese A, Martino EA, Labanca C, et al. Momelotinib in myelofibrosis. Expert Opin Pharmacother. 2024;25(5):521-528. Omjjara [Internet]. Europa.eu. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/omjjara Ministerio de Sanidad. Puntos destacados de la reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos 29 de enero de 2025 [Internet]. Sanidad.gob.es. Disponible en: https://www.sanidad.gob.es/areas/farmacia/precios/comisionInteministerial/acuerdosNotasInformativas/docs/NOTAINFORMATIVACIPM_ENERO20252.pdf Orphanet. Primary myelofibrosis. Updated May 2019. [Internet]. [Último acceso: marzo 2025]. Disponible en: https://www.orpha.net/consor/cgi-in/Disease_Search.php?lng=EN&data_id=8745&Disease_Disease_Search_diseaseGroup=myelofibrosis&Disease_Disease_Search_diseaseType=Pat&Disease(s)/group%20of%20diseases=Primary-myelofibrosis&title=Primary%20myelofibrosis&search=Disease_Search_Simple Mughal TI, Vaddi K, Sarlis NJ. Myelofibrosis-associated complications: pathogenesis, clinical manifestations, and effects on outcomes. Int J Gen Med. 2014;7:89-101. Yoon J, Pettit K. Improving symptom burden and quality of life in patients with myelofibrosis: current strategies and future directions. Expert Rev Hematol. 2021;14(7):607-19. Kuykendall AT, Shah S, Talati C. Between a rux and a hard place: evaluating salvage treatment and outcomes in myelofibrosis after ruxolitinib discontinuation. Ann Hematol. 2018;97(3):435-441. Nicolosi M, Mudireddy M, Lasho TL. Sex and degree of severity influence the prognostic impact of anemia in primary myelofibrosis: analysis based on 1109 consecutive patients. Leukemia. 2018;32(5):1254-1258 Verstovsek S, Mesa R, Gupta V, et al. Momelotinib long-term safety and survival in myelofibrosis: integrated analysis of phase 3 randomized controlled trials. Blood Adv. 2023 Jul 25;7(14):3582-3591. Wahner A. Momelotinib shows promising JAK and ALK2 inhibition in myelofibrosis with anemia [Internet]. OncLive. 2022. [Acceso marzo 2025]. Disponible en: https://www.onclive.com/view/momelotinib-shows-promising-jak-and-alk2-inhibition-in-myelofibrosis-with-anemia ClinicalTrials.gov. [Internet] National Library of Medicine (U.S.). Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ Verstovsek S, et al. Momelotinib versus danazol in symptomatic patients with anaemia and myelofibrosis (MOMENTUM): results from an international, double-blind, randomised, controlled, phase 3 study. The Lancet. 2023;401(10373):269-280. Mesa RA, Kiladjian JJ, Catalano JV, et al. SIMPLIFY-1: A Phase III Randomized Trial of Momelotinib Versus Ruxolitinib in Janus Kinase Inhibitor-Naïve Patients With Myelofibrosis. J Clin Oncol. 2017;35(34):3844-3850