Jazz Pharmaceuticals es una empresa biofarmacéutica global que se dedica a la investigación y el desarrollo de medicamentos para enfermedades graves. Según María José Rodríguez, directora de External Affairs en Jazz Pharmaceuticals, el objetivo primordial de la empresa es "desarrollar medicamentos que cambien la vida de las personas, especialmente aquellas que sufren enfermedades con opciones limitadas o nulas". La directora destaca que la misión de la compañía no se limita al descubrimiento de nuevos medicamentos, sino que también se compromete a la innovación en el ámbito de nuevas terapias.

La compañía, aunque originaria de Irlanda, tiene presencia en más de 100 países, con un equipo que abarca diversas disciplinas científicas y terapéuticas. Tal y como explica la directora de External Affairs, "el nombre de la compañía realmente viene de la música jazz, porque nuestro CEO es un gran aficionado a la música y quiso reflejar en nuestro trabajo la idea de que, al igual que los músicos se agrupan con estilos diversos para crear algo único, nosotros somos una estructura que mezcla colaboración, innovación y excelencia". Esta filosofía permite a Jazz Pharmaceuticals adaptarse a un entorno terapéutico que cambia rápidamente y dar respuesta a las necesidades de los pacientes.

Innovación en neurología y oncología

Uno de los focos principales de Jazz Pharmaceuticals es la neurología, particularmente en el tratamiento de trastornos del sueño y epilepsias refractarias. La compañía ha sido "pionera en medicina del sueño en el mercado estadounidense durante muchos años, y ha extendido su alcance a áreas como epilepsias graves refractarias de inicio temprano en la infancia". La empresa también está ampliando su investigación en oncología, donde se centra en los tumores sólidos y las neoplasias hematológicas, que son áreas de alta necesidad médica.

Con la misión de ofrecer opciones terapéuticas innovadoras, se dedican al desarrollo de nuevos medicamentos y a la mejora de los tratamientos existentes. Colaboran estrechamente con la comunidad médica y se involucran en la búsqueda de soluciones para enfermedades raras o complejas. De esta forma, la experta sostiene que "trabajamos para ampliar nuestras capacidades y seguir desarrollando nuevas terapias que ayuden a los pacientes a vivir más plenamente".

Medicamentos basados en cannabinoides

Uno de los avances más destacados de Jazz Pharmaceuticals es el desarrollo de medicamentos basados en cannabinoides. La profesional enfatiza que la compañía es "la primera y única empresa que tiene medicamentos basados en cannabinoides aprobados por las agencias reguladoras de manera centralizada", ya que se han sometido a rigurosos ensayos clínicos que han demostrado su eficacia y seguridad, lo que les ha permitido recibir la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). 

La directora resalta la importancia de entender la diferencia entre "medicamentos basados en cannabinoides, que son aprobados por agencias reguladoras, y otros productos que, aunque a veces se comercializan como cannabis medicinal, no siguen los mismos estándares de control y seguridad". Los medicamentos de Jazz Pharmaceuticals basados en cannabinoides siguen todos los protocolos necesarios para garantizar su calidad.

Avanzando en la regulación del cannabis medicinal en España

El estado de la regulación del cannabis medicinal en España es un tema de actualidad en el sector farmacéutico. Aunque otros países europeos han avanzado en la implementación del cannabis medicinal, en España la situación sigue siendo incierta. En 2021, el Congreso de los Diputados creó una subcomisión para estudiar el uso del cannabis medicinal en el Sistema Nacional de Salud, y en 2022 aprobó un informe recomendando su inclusión en el sistema sanitario español. Sin embargo, a día de hoy, España sigue esperando la aprobación del Real Decreto definitivo que regule el uso de estos tratamientos.

El borrador del Real Decreto establece que el cannabis medicinal solo podrá ser utilizado en ciertas patologías en las que exista evidencia científica mínima. En este contexto, Rodríguez afirma que están "comprometidos con el uso de medicamentos aprobados por las agencias regulatorias, que aseguran un nivel de calidad que no se puede garantizar con otros productos", subrayando que el objetivo es proporcionar a los pacientes opciones terapéuticas seguras y efectivas.

Expansión global y compromiso con la excelencia

Aunque la sede de la compañía está en Irlanda, su presencia es internacional, con una fuerte apuesta por la innovación. Las instalaciones en Kent Science Park, ubicadas en el Reino Unido, son clave para su investigación y desarrollo, con un enfoque especial en el crecimiento y la fabricación de productos farmacéuticos basados en cannabinoides. Asimismo, tienen plantas de fabricación en Irlanda e Italia, y continúan expandiendo su presencia en el mercado global.

De la misma forma, María José Rodríguez remarca que, dentro de sus valores, la empresa biofarmacéutica promueve la integridad y la búsqueda de la excelencia, tanto a nivel profesional como personal. La directora de External Affairs concluye que "todos los que trabajamos en Jazz Pharmaceuticals lo hacemos con un solo objetivo: mejorar la vida de los pacientes".

Cannabinoides y epilepsia refractaria

Por su parte, Isabel Botella, farmacéutica y Neuroscience Medical Lead en Jazz Pharmaceuticals, hace hincapié en el tratamiento de las patologías en epilepsia refractaria, mencionando la importancia de individualizar los tratamientos y, sobre todo, en la rigurosidad científica que respalda el uso de medicamentos basados en cannabinoides en estos casos. "Cuando tratamos a pacientes no va de que a uno le funcione, porque puede estar haciendo daño a otros 100, como pasó en su momento con la talidomida o con otros medicamentos", sostiene, subrayando la necesidad de basar cada decisión terapéutica en ensayos sólidos.

La científica puntualiza que la epilepsia refractaria es una patología caracterizada por su variabilidad, donde cada paciente presenta características y necesidades únicas, por lo que los tratamientos no son uniformes. Según su análisis, "cada paciente requiere dosis diferentes dependiendo de su peso, medicaciones concomitantes y un largo etc.". A su vez, enfatiza que incluso pequeñas variaciones pueden ser cruciales en el control de las crisis epilépticas, un factor esencial para entender la importancia de ajustar las dosis de manera precisa y personalizada. La especialista argumenta que "si tenemos una mínima variabilidad, puede hacer que el paciente tenga ese día muchas crisis".

Más de 20 años de investigación

Botella asegura que llevan "más de 20 años investigando la ciencia de los cannabinoides", haciendo referencia a los esfuerzos de la comunidad científica para entender a fondo el potencial terapéutico de estos compuestos. Si bien se conocen más de 150 cannabinoides diferentes en la planta de cannabis, "solamente conocemos bien dos de ellos, que son el cannabidiol (CBD) y el tetrahidrocannabinol (THC)", destacando la importancia de seguir explorando el resto de los compuestos con el fin de comprender su acción en el cuerpo humano.

La responsable médica en Jazz Pharmaceuticals recalca que "el CBD es súper lipófilo, lo que significa que se distribuye en la grasa del cuerpo y requiere un vehículo adecuado para su administración, como el aceite". Por lo tanto, existe una dificultad técnica de diluir el CBD en otros medios porque, después de más de 20 años de investigación, aún no se ha encontrado una solución más eficiente que el aceite de sésamo.

A pesar de su uso ancestral, que data de las civilizaciones chinas, egipcias e indias, el cannabis comenzó a ser clasificado como estupefaciente a lo largo del siglo XX, lo que limitó su uso médico debido a los potenciales efectos adversos que comenzaron a documentarse. Sin embargo, el descubrimiento del sistema endocannabinoide en 1990, reveló la existencia de receptores en el cuerpo humano que interactúan con algunos cannabinoides, lo que abrió una nueva era en la comprensión de sus posibles aplicaciones terapéuticas.

Botella aclara que, aunque muchos cannabinoides no interactúan directamente con el sistema endocannabinoide, el THC es una excepción, ya que "sí se une a los receptores endocannabinoides del cuerpo", lo que le podría conferir otras propiedades terapéuticas como el control del dolor. No todos los cannabinoides tienen los mismos efectos, como en el caso del CBD, que "no se une a estos receptores, lo que le otorga un perfil terapéutico completamente diferente, sin los efectos psicoactivos asociados al THC".

Mitos y realidades del THC y el CBD

La científica se propone desmentir varios mitos en torno al cannabis y su potencial terapéutico, en particular los relacionados con el THC y el CBD. "Mientras el THC puede ser convulsivante y generar crisis, el CBD tiene propiedades anticonvulsivas", clarifica. Esta distinción es fundamental para la elección de los tratamientos, especialmente en el contexto de la epilepsia refractaria, donde el control preciso de las crisis es clave para mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Botella también comenta que, si bien el THC tiene propiedades que lo podrían hacer útil en el tratamiento del dolor, su uso en pacientes con epilepsia infantil puede ser peligroso debido a sus efectos en el cerebro en desarrollo. En cambio, el CBD altamente purificado que usa Jazz Pharmaceuticals, a diferencia del THC, no tiene efectos psicoactivos, lo que lo convierte en una opción más segura para los niños, particularmente en aquellos con epilepsia refractaria. Tal y como lo dice la farmacéutica, "el THC podría modificar el cerebro y puede ser perjudicial en la infancia".

La ciencia del sistema endocannabinoide

Otro aspecto clave es el descubrimiento y la relevancia del sistema endocannabinoide en el cuerpo humano, el cual se regula a través de moléculas como la anandamida y el 2-Araquidonilglicerol (2-AG), que no provienen del cannabis pero actúan sobre los mismos receptores. Este sistema tiene un impacto sobre diversas funciones fisiológicas, desde la regulación del dolor hasta la modulación del sistema inmune. Según la especialista, "el sistema endocannabinoide está tanto en el corazón como en el cerebro como en el tracto gastrointestinal", lo que resalta su implicación en diversas condiciones médicas.

Sin embargo, Botella advierte que "los cannabinoides no tienen selectividad cuando se administran al cuerpo", lo que significa que estos afectan a todos los receptores del cuerpo, no solo aquellos del cerebro o del sistema inmune, y podrían generar efectos adversos no deseados. Esta falta de selectividad también plantea desafíos en términos de seguridad, lo que hace esencial una formulación adecuada y controlada para garantizar que los beneficios terapéuticos se mantengan sin riesgos adicionales.

El futuro de los cannabinoides en medicina

De igual modo, la responsable médica de Jazz Pharmaceuticals incide en que la falta de uniformidad en los productos disponibles en el mercado puede poner en riesgo a los pacientes, especialmente a aquellos con patologías graves como la epilepsia refractaria. "La homogeneidad es crucial", dice, ya que las variaciones en la concentración de cannabinoides entre lotes de productos pueden alterar los resultados terapéuticos. Actualmente, algunas tiendas comerciales ofrecen productos con CBD, pero estos no son siempre confiables ni consistentes en su concentración. En su opinión, "es muy importante que la base científica se mantenga para que los pacientes puedan beneficiarse del tratamiento", lo que refuerza la necesidad de tratamientos basados en datos científicos validados.

Isabel Botella añade que "todavía tenemos muchas incógnitas que trabajaremos en resolver con investigaciones sólidas". A pesar de los desafíos, muestra optimismo sobre el futuro de los cannabinoides en la medicina, aunque "el proceso regulatorio de medicamentos derivados del cannabis dura muchos años". Finalmente, concluye que el uso de cannabinoides, particularmente en el tratamiento de la epilepsia refractaria, debe basarse en la ciencia, la personalización del tratamiento y la comprensión de los mecanismos biológicos involucrados.