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SOM Biotech y Vall d´Hebron inician el ensayo en pacientes de un fármaco reposicionado para la amiloidosis

Se trata de una enfermedad rara, de pronóstico severo e incapacitante, que afecta principalmente al sistema nervioso periférico y el corazón.

SOM Biotech y el Hospital Universitario Vall d'Hebron han comenzado a administrar a los primeros pacientes el compuesto SOM0226, un fármaco reposicionado para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR), una enfermedad rara que afecta el sistema nervioso periférico y al corazón, con una esperanza de vida de entre 5 ...

SOM Biotech y el Hospital Universitario Vall d'Hebron han comenzado a administrar a los primeros pacientes el compuesto SOM0226, un fármaco reposicionado para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR), una enfermedad rara que afecta el sistema nervioso periférico y al corazón, con una esperanza de vida de entre 5 y 15 años. El ensayo clínico, un estudio de Fase IIa de prueba de concepto en humanos, se llevará a cabo en 20 personas, 15 pacientes y 5 voluntarios sanos.

El centro hospitalario asumirá de forma conjunta con SOM Biotech los riesgos y retornos económicos del desarrollo clínico del fármaco. Actualmente existe un único tratamiento en el mundo para la amiloidosis por transtiretina cuyo precio es muy elevado y sólo está indicado para la fase temprana de una de las variantes de esta enfermedad. Por ello, el nuevo medicamento oral de SOM Biotech implicaría un ahorro considerable para el sistema público de salud y supondría un tratamiento más accesible para los pacientes.

La nueva actividad terapéutica del SOM0226, un fármaco de reposicionamiento desarrollado íntegramente por la biofarmacéutica, fue descubierta por SOM Biotech mediante una plataforma computacional de screening virtual propia. Posteriormente, el fármaco fue validado experimentalmente en varios modelos no clínicos en centros de España, Europa y Estados Unidos. Los resultados positivos obtenidos permitieron proteger el nuevo uso del SOM0226 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina mediante una patente internacional.

El ensayo, de Fase IIa de prueba de concepto en humanos, se lleva a cabo en el Hospital Universitario Vall d'Hebron bajo la coordinación del doctor Josep Gámez, jefe del grupo del Sistema Nervioso y Periférico del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), y el tratamiento ya ha sido administrado a los primeros pacientes. “Actualmente, en Europa no existe ningún otro fármaco en proceso de aprobación sanitaria para la amiloidosis por transtiretina. Los únicos tratamientos disponibles son un fármaco descubierto en Estados Unidos y el trasplante de hígado, adecuados sólo para una población muy particular y con un coste socio-sanitario muy elevado”, afirma el doctor Raúl Insa, fundador y director general de SOM Biotech

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