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Clamo experto por una mayor investigación clínica centrada en jóvenes con leucemia mieloide crónica

Este grupo de pacientes está muy poco representado en los ensayos clínicos, siendo muy preocupante la falta de algoritmos de riesgo y de recomendaciones internacionales para su manejo clínico.

13/03/2023

El Grupo Español de Leucemia Mieloide Crónica (GELMC), de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), ha celebrado su VII Simposio Anual en Madrid, al que han asistido más de 70 profesionales de España y otros países hispanohablantes. El simposio ha girado en torno a las novedades en el ...

El Grupo Español de Leucemia Mieloide Crónica (GELMC), de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), ha celebrado su VII Simposio Anual en Madrid, al que han asistido más de 70 profesionales de España y otros países hispanohablantes. El simposio ha girado en torno a las novedades en el tratamiento, actualización biológica y manejo especial de la leucemia mieloide crónica (LMC), un tipo de cáncer hematológico que representa en torno al 15% de todas las leucemias, y cuya edad mediana al diagnóstico se sitúa en los 54 años.

Sin embargo, la LMC también se da en adolescentes y adultos jóvenes (AYA por sus siglas en inglés), que constituyen un grupo heterogéneo, con un rango de edad no establecido, que puede cubrir desde los 13 hasta los 39 años. La incidencia de la LMC en este grupo de edad no está bien definida, constituyendo menos del 10% de todos los pacientes diagnosticados. En general, "este grupo de pacientes se encuentra muy poco representado en los ensayos clínicos, aunque más preocupante es la falta de algoritmos de riesgo y de recomendaciones internacionales sobre el manejo clínico adaptado a ellos", señalan Ruth Stuckey y Mª Teresa Gómez Casares, del Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrín, y coordinadoras de la reunión.

Antonio Molinés, hematólogo del Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno Infantil de Gran Canaria, y encargado de impartir una ponencia sobre esta cuestión, subraya "la importancia de contar con un equipo multidisciplinar para el manejo de este subgrupo de pacientes con LMC, incluyendo el apoyo psicológico. De hecho, uno de los momentos más críticos para los pacientes AYA es su transferencia desde el Servicio de Pediatría al Servicio de Hematología para adultos".

Retos en el tratamiento de la LMC

Respecto a los retos en el tratamiento de la LMC, las coordinadoras ponen de manifiesto que "a pesar de suponer la única alternativa de "curación", el trasplante de progenitores hematopoyéticos sigue sin ser viable para muchos pacientes al ser un tratamiento intensivo que se asocia a una alta morbilidad y mortalidad".

Por otra parte, "en la última década, se ha demostrado que, aproximadamente, el 50- 60% de los pacientes que presentan una respuesta molecular profunda mantenida, consiguen mantener una respuesta estable libre de tratamiento (RLT) gracias a los inhibidores de tirosina cinasa (ITC). En este sentido, varios grupos de investigación, incluyendo miembros del GELMC, están trabajando activamente para que el número de pacientes que pueden discontinuar el tratamiento sea mayor, así como en aumentar al máximo la probabilidad de que mantengan la remisión libre de tratamiento", aseguran.

A pesar de que existe un pequeño porcentaje de paciente en los que la enfermedad se diagnostica en la fase blástica o en los que progresa hacia fases más agresivas, "los pacientes que se encuentran en una fase crónica de su enfermedad y en respuesta profunda con ITC, pueden alcanzar una supervivencia similar a la de la población sana, aunque con un tratamiento de por vida".

Una de las ponencias del VII Simposio Anual del GELMC ha girado en torno al debate de si existe evidencia de casos familiares de LMC, de la mano de Gonzalo Carreño, hematólogo del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid. "Según la literatura científica existente, sólo se han reportado 10 casos de familias con LMC, aunque sí se conoce que existen muchas más con predisposición a padecer neoplasias mieloides (incluyendo LMC en alguno de sus miembros). Es destacable mencionar que se ha detectado el gen BCR::ABL1 en recién nacidos y en sangre de cordón de pacientes que desarrollan LMC, aunque también se ha revelado esta alteración en individuos sanos".

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