Científicos de la Universidad Washingtonde Saint Louis han reportado en la revista Neuron un método por el que es posible derivar neuronas estriatales directamente de fibroblastos post-natales y adultos aislados de piel. El cultivo en presencia de 2 microRNAs y 4 factores de transcripción que participan en el desarrollo del cuerpo estriado es suficiente para transformar estas células en neuronas espinosas del estriado medio (MSN), el subtipo neuronal afectado en la enfermedad de Huntington. Trasplantadas en el cerebro de ratones las MSN persisten durante más de 6 meses, expresando genes específicos de las MSN pero no de otras neuronas, conservando durante todo el tiempo la morfología y las propiedades funcionales de las MSN nativas y extendiendo sus proyecciones somáticas hacia otras regiones anatómicas diana en el cerebro, incluso las más distantes.

El hallazgo pone de manifiesto el potencial de explotar el sinergismo entre microRNAs y factores de transcripción para generar subtipos específicos de neuronas. La capacidad de diferenciar células del propio paciente con elevada eficiencia y especificidad representa un avance sustancial hacia la terapia regenerativa de las enfermedades neurodegenerativas y hacia la creación de modelos experimental para el estudio de las mismas. Las MSN tienen una importante función en el control motor y su regeneración podría constituir una terapia para la enfermedad de Huntington, un desorden genético que cursa con movimiento s involuntarios de los músculos y deterioro cognitivo progresivo.

A diferencia de todos los estudios previos, realizados con células de ratón o células humanas en estadios de diferenciación tempranos, este el primero en utilizar células humanas completamente diferenciadas.