Oncología Pediatría

El perfilado de la sensibilidad farmacológica en esferoides mejora la oncología de precisión pediátrica

Identifica vulnerabilidades en hasta el 80% de los tumores en los que no habían sido detectados marcadores terapéuticamente accionables.

27/01/2023

Científicos del Centro Alemán de Investigación Oncológica han publicado los resultados del programa de oncología de precisión INFORM, cuyo objetivo ha sido identificar fármacos que inhiben el crecimiento de esferoides tumorales derivados de pacientes, para seleccionar el mejor tratamiento. En las 69 muestras analizadas, procedentes de centros oncológicos pediátricos de 5 países, los investigadores hallaron consistencia entre la sensibilidad a fármacos dirigidos y la presencia de mutaciones diana, incluyendo las de los genes BRAF, ALK, MET y TP53. Crucialmente, el 80% de las muestras mostraron sensibilidad frente a alguno de los 75 fármacos testados, a pesar de que inicialmente no se habían reportado alteraciones moleculares significativas.

Ina Oehme, directora del estudio, afirma que la mayoría de los fármacos utilizados han sido ya aprobados por la EMA o la FDA, o se encuentran en estado avanzado de desarrollo clínico, abarcando un amplio espectro de compuestos usados en oncología pediátrica, tales como inhibidores de quinasas, modificadores epigenéticos y metabólicos, moduladores de la apoptosis y quimioterapias convencionales, entre otros. Mientras que algunas de las muestras mostraron sensibilidad a hasta 10 de estos fármacos, el 18% de las mismas no respondió a ninguno, asegura la investigadora. Como ejemplo del beneficio que puede ofrecer el perfilado, Oehme cita la identificación de la sensibilidad a los inhibidores de la quinasa MET en un paciente con glioma de alto grado que había experimentado relapsos con larotrectinib y selitrectinib. En contraste con plataformas basadas en organoides, que requieren largos tiempos de cultivo, la ahora desarrollada permite completar el análisis de sensibilidad en 3 semanas, con la consiguiente aceleración de la toma de decisiones clínicas.

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Identifica vulnerabilidades en hasta el 80% de los tumores en los que no habían sido detectados marcadores terapéuticamente accionables.

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