Más de 400 expertos internacionales y nacionales se citaron en Barcelona en la reunión “Global Haemophilia Summit”, que cuenta con la colaboración de Pfizer, para presentar los principales avances en el manejo de la hemofilia y debatir sobre las necesidades aun no cubiertas en el abordaje de este trastorno de la coagulación. Así, durante la reunión se profundizó en las diferentes situaciones que representan un reto para el manejo de la enfermedad: pruebas de laboratorio, manifestaciones clínicas graves, prevención del desarrollo de un inhibidor, los nuevos tratamientos en la hemofilia y la importancia del tratamiento profiláctico para prevenir la patología articular.

La manifestación clínica fundamental de la hemofilia es el sangrado, siendo la localización a nivel articular una de las principales características de la enfermedad. A este respecto, el doctor Víctor Jiménez-Yuste, jefe de Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz de Madrid, confirmó que “si no se evita este sangrado mediante tratamiento profiláctico, tras varios episodios hemorrágicos, se producen cambios a nivel articular que conducen a la aparición de una artropatía con el paso del tiempo”.

En la actualidad, los esquemas terapéuticos de profilaxis permiten prevenir el desarrollo de una artropatía grave, pero aún existen sangrados subclínicos que sí deben ser seguidos porque pueden afectar a las articulaciones de los pacientes pasados los años. Por ello, la doctora Carmen Altisent, hematóloga de la Unitat d’Hemofília del Hospital Universitari Vall d’Hebron de Barcelona, apunta que “el tratamiento eficaz de las hemorragias y su prevención con el tratamiento profiláctico ha mejorado notablemente la calidad de vida de los pacientes”.Sin embargo, el porcentaje de aplicación de tratamiento profiláctico en nuestro país no se encuentra suficientemente extendido en la población adulta.

Asimismo, además de la prevención casi total de la artropatía mediante la profilaxis, otros retos pendientes continúan siendo la mejora de la calidad de vida de los pacientes adultos y la curación de la enfermedad a través de la terapia génica. En cuanto al tratamiento personalizado, en España se han buscado formas de individualizar las dosis de factor y de mejorar su administración a través de nuevos dispositivos más sencillos y fáciles de utilizar.