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Esperanzadores resultados de la terapia génica GS010 de GenSight Biologics a 5 años

GenSight Biologics comunica los resultados de la terapia génica GS010 a 5 años, mostrando eficacia y seguridad sostenida tras una inyección única.

La compañía biofarmacéutica, enfocada en descubrir y desarrollar terapias génicas innovadoras para enfermedades neurodegenerativas de la retina y trastornos del sistema nervioso central, informa de que después de 5 años de seguimiento, los sujetos con neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL) tratados con GS010, continuaron experimentando una mejora significativa de ...

La compañía biofarmacéutica, enfocada en descubrir y desarrollar terapias génicas innovadoras para enfermedades neurodegenerativas de la retina y trastornos del sistema nervioso central, informa de que después de 5 años de seguimiento, los sujetos con neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL) tratados con GS010, continuaron experimentando una mejora significativa de la visión como resultado de una inyección única del tratamiento de terapia génica.

En comparación con la tendencia en la visión observada entre los pacientes no tratados1, los resultados difieren significativamente respecto a la evolución natural de la NOHL.

Los resultados obtenidos de RESTORE (CLIN06), el estudio de extensión a largo plazo en el que fueron incluidos todos los participantes en los ensayos pivotales en fase III RESCUE3 y REVERSE4, siguen mostrando que el tratamiento se tolera bien tras cinco años de seguimiento. Los resultados sobre eficacia y seguridad muestran evidencia sustancial de durabilidad y son más extensos de lo que normalmente se presenta en un paquete de datos para una terapia génica.

Los participantes se inscribieron en el estudio RESTORE dos años después de la administración de una única inyección intravítrea, tras haber experimentado mejoras clínicamente significativas en relación con el punto más bajo (nadir) de su mejor agudeza visual corregida (MAVC): +18,8 letras ETDRS en los ojos tratados con GS010 y +17,3 letras ETDRS en los ojos tratados con simulación. La mejora bilateral desde el nadir se mantuvo cinco años después del tratamiento con GS010, logrando una mejora media contra el nadir de +22,0 letras equivalentes. Por su parte, los ojos que recibieron el tratamiento simulado mostraron una mejora media de +19,5 letras equivalentes, manteniendo el efecto contralateral del tratamiento ya demostrado en el estudio Rescue y Reverse.

El impacto de dichos resultados en los pacientes se demuestra mediante aumentos en las autoevaluaciones en las puntuaciones de calidad de vida en el año cinco, en comparación con el valor inicial. La calidad de vida general media aumentó en una magnitud clínicamente significativa en relación con el valor inicial, impulsada por aumentos en las subpuntuaciones correspondientes a la salud mental y la capacidad para realizar actividades de forma autónoma (como la puntuación compuesta, salud mental, dificultades de rol, dependencia, actividades de proximidad y a distancia, visión general y funcionamiento social).

"Los resultados de seguimiento a cinco años del estudio de extensión RESTORE ilustran que los datos de eficacia y seguridad informados previamente después del tratamiento con una inyección única se mantienen, brindando esperanza a los pacientes afectados por esta enfermedad devastadora que causa ceguera", indica el Dr. Patrick Yu-Wai-Man, MD, PhD, Profesor de Oftalmología y Consultor Honorario en Neurooftalmología en la Universidad de Cambridge, Moorfields Eye Hospital y en el Instituto de Oftalmología del University College de Londres, en el Reino Unido.

RESTORE es un extenso ensayo clínico de seguimiento a largo plazo para el tratamiento de la NOHL, enfermedad rara causada por una mutación del DNA mitocondrial y que provoca una pérdida de visión repentina. Se reclutaron 62 sujetos que habían sido tratados 2 años antes con la terapia génica GS010 y de los que 55 completaron el estudio. Todos los sujetos afectados por la NOHL fueron tratados con una única inyección intravítrea en un ojo y con una inyección simulada en el otro.

Los resultados de seguridad tras 5 años de la inyección intravítrea de GS010 coincidieron con los de estudios anteriores, concluyendo que la terapia génica GS010 se tolera bien: no se registraron eventos adversos graves entre los ojos tratados y no se produjeron interrupciones debidas a eventos oculares. No hubo eventos adversos graves sistémicos o interrupciones relacionadas con el tratamiento o el procedimiento del estudio.

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