Durante el último encuentro de Reuters, Stephen Majors, director senior de relaciones corporativas de la Alliance for regenerative medicine, que es una estrategia coordinada para la promoción de las terapias génicas, dio su más cordial bienvenida a cuatro directivos de peso pertenecientes al sector.

Stephen Majors

Majors adelantó como algo factible disponer de 20 terapias génicas al año hasta 2025. Un aspecto que pone en primera línea de interés a los propios pacientes, según razonó, especialmente respecto a los avances que puedan esperar estos.

El moderador también interrogó a los directivos invitados sobre las propuestas más sólidas en terapias génicas, en la actualidad.

Robert Sexton, director senior y responsable de operaciones del programa de terapias CAR-T en Legend Biotech, consideró que los equipos de investigadores siguen distintas modalidades para poder ofrecer nuevos tratamientos a los pacientes. Desde la urgencia que supone, por ejemplo, atajar los 1,7 millones de casos de cáncer que se presentan cada año. Algo que determina la forma de orientar estrategias de inversión que pueden cuantificar en 23 billones de dólares, compensados fiscalmente en ejercicios subsiguientes (BIN) y movilizados a través de 900 entidades de investigación.

Robert Sexton

Dentro de un gran esfuerzo concentrado a plataformas de innovación, según Sexton. A través de cientos de ensayos clínicos y cauces logísticos relativos a las terapias celulares. Donde destacó este ponente la cuestión clave de ubicar bien los centros de innovación hoy muy fuertes en el entorno de San Francisco (California, EEUU), pero con desplazamientos crecientes a Boston (Massachusetts) y Filadelfia (Pensilvania).

Aludió también este directivo a las infraestructuras digitales existentes entre los equipos de fabricación desde un nuevo punto de vista de gestión y gobernanza en el que es crítico el momento de acceso al mercado.

Para tener presente la focalización en cada tratamiento de base génica y el viaje del paciente, Sexton consideró oportuno ver cada proyecto de fármaco en un contexto multi productos en el que precipitarse es menos arriesgado que llegar tarde. Porque para el alto directivo de Legend Biotech pasar de la escala clínica al mercado se ha visto acelerado en el terreno de las terapias génicas.

Sexton compartió algunas experiencias de colaboración que calificó de excelentes. Como ejemplo del apoyo que precisan algunas pequeñas unidades y startups en sus primeros pasos.

Concluyó este directivo con la apreciación de que el acceso al mercado de las terapias génicas como meta, viene siempre de un trabajo metódico, colaborativo y continuado.

Óscar Segurado

Óscar Segurado, director médico de ASC Therapeutics, resumió sus últimos tres años de trabajo en plataformas de terapia génica y terapias basadas en CRISPR aplicadas a desórdenes metabólicos, hemofilia A y terapia celular frente a hematopatías con enfoque de biología molecular.

Segurado describió como extraordinario el momento vivido por el sector, alimentado por dinámicas formas de financiación que se traducen en plataformas de trabajo génico y terapias CRISPR. Trabajo estrecho con el CEO de su compañía, puso como ejemplo, para dar cancha al talento. Con posibilidad al presente de fabricar y comercializar en un entorno en el que también existen cientos de compañías y entidades como potenciales colaboradores. Dado que ahora existe un magnífico marco de investigación coordinada en la buena dirección entre múltiples empresas y centros académicos.

Este ponente se mostró partidario de la seguridad a efectos de seguridad desde los principios éticos de la medicina clásica, durante los procesos de evaluación regulatoria y acceso al mercado. Con un preciso de los riesgos que cada nueva terapia pudiera representar para el paciente. No sólo por respecto a los criterios de los reguladores, sino por una concepción avanzada de la fabricación. Para lo que puso el ejemplo de establecer buenos tratamientos y también seguros para los pacientes con hemofilia A. Un mal de la sangre asociado a factores de coagulación que hoy tienen enfrente una primera respuesta en forma de terapia génica acreditada en modelos animales. Ante una segunda generación de este tipo de estrategia terapéutica realmente prometedora por su eficacia y seguridad.

Desde evidencias aportadas por estudios pivotales, Segurado estimó posible despertar el interés de grandes corporaciones biofarmacéuticas transnacionales como Novartis.

Rita Johnson-Greene

Rita Johnson-Greene, directora de ventas y calidad de Bluebirdbio, definió su compañía como una firma especializada en tratamientos génicos orientados hacia la máxima calidad. Dentro de una actividad en la que consideró clave la monitorización de los procesos cuyas decisiones deben tener presentes a los pacientes. Ya que ellos están en situación expectante ante los vertigionosos desarrollos que se producen.

Junto a los hallazgos científicos Johnson-Grenne también concedió mucha importancia al trabajo comercial en red, la distribución y el marketing.

También refrendó la autoexigencia científica y empresarial de hacer un atento seguimiento del viaje del paciente en todas sus etapas, para llegar a una idea de éxito en todas sus vertientes.

Esta ponente estimó también que el calendario de desarrollo y comercialización de una terapia génica debe ser más flexible de lo que venía siendo la generación de fármacos hasta ahora.

Rita aseveró además que la investigación en terapias génicas aporta valor y reputación a las firmas que se adentran en este mercado apasionante. Al tener presente que su actividad radica en alta tecnología. En el camino a reducir los costes de los tratamientos al tiempo que se aumenta la eficacia contra la enfermedad.

Sobre la escalabilidad en el desarrollo de estas terapias avanzadas, Johnson-Greene aseguró que debe ajustarse a las etapas vitales del paciente. En un proceso en el que nunca se debe soslayar el apoyo emocional de la persona y su cronicidad.

Sumit Verma

También participó Sumit Verma, vicepresidente de fabricación y comercialización de Iovance Biotherapeutics, firma radicada en Filadelfia, especialmente para afirmar que las instalaciones también son esenciales para poder desarrollar terapias génicas. Además de contar con equipos formados para contribuir de manera más consistente a la disponibilidad de nuevos tratamientos.

Verma puso algunos ejemplos de consorcios captadores de fondos, con participación de entidades sin ánimo de lucro e instituciones académicas, para poder financiar desarrollos de terapias génicas y celulares. Al tener presente que este tipo de actividad científica y empresarial siempre es compleja y progresivamente onerosa al ritmo que avanza.