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Un nuevo fármaco ofrece mayor beneficio preclínico en la esclerosis lateral amiotrófica

Mejora la salud de las neuronas motoras superioras más eficientemente que los fármacos actualmente en uso.

Científicos de la Universidad del Noroeste han descubierto que la ciclohexanodiona NU-9 es más efectiva que el riluzol o la edaravona en un modelo animal de esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Estos 2 últimos fármacos, los únicos actualmente aprobados por la FDA para esta indicación, no habían sido testados en neuronas ...

Científicos de la Universidad del Noroeste han descubierto que la ciclohexanodiona NU-9 es más efectiva que el riluzol o la edaravona en un modelo animal de esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Estos 2 últimos fármacos, los únicos actualmente aprobados por la FDA para esta indicación, no habían sido testados en neuronas motoras superiores (NMS), células en las que UN-9 promueve la supervivencia. El nuevo fármaco fue Inicialmente identificado por su capacidad de reducir la agregación de la forma mutante del enzima superóxido dismutasa (SOD1 G93A) causante de la ELA.

En experimentos previos llevados a cabo por otros investigadores se constató que el tratamiento diario oral con UN-9 mejoraba la integridad mitocondrial y del retículo endoplasmático de las NMS, con el consiguiente aumento de la función motora. Hande Ozdinler, director del actual estudio, afirma que para que el circuito motor nervioso preserve su funcionalidad es necesario proteger tanto las neuronas cerebrales como las espinales. El impacto del tratamiento sobre las primeras ha podido ser examinado gracias a que el modelo utilizado incorpora un transgen expresado de manera estable, el cual ayuda a distinguir las NMS de otros tipos celulares corticales. Además de promover el crecimiento axonal y la arborización de las dendritas en las NMS, UN-9 mostró un efecto aditivo en combinación con riluzol y edaravona.

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