La startup norteamericana Oncoheroes Biosciences ha otorgado la licencia mundial exclusiva de volasertib para cáncer de adultos a Notable Labs, una biofarmacéutica pionera en medicina preventiva y de precisión. Según los términos del acuerdo, Oncoheroes conservará la licencia mundial para el desarrollo y comercialización del fármaco en oncología pediátrica y continuará su compromiso con el cáncer infantil.

Volasertib es un inhibidor de la quinasa PLK-1, una enzima implicada en una amplia gama de tumores sólidos y cánceres hematológicos. El compuesto fue descubierto y desarrollado por Boehringer Ingelheim para la leucemia mieloide aguda, hasta que la empresa decidió dejar su desarrollo por motivos estratégicos, después de que un estudio de fase III con adultos no consiguiese cumplir sus expectativas.

En 2019, Oncoheroes obtuvo la licencia mundial y exclusiva del fármaco con el objetivo de continuar el desarrollo clínico en los pacientes oncológicos más jóvenes y, en 2020, consiguió su designación como Medicamento Huérfano (Orphan Drug Designation, ODD) y Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD, Rare Pediatric Disease Designation) por parte de la Food and Drug Administration (FDA) para el tratamiento del rabdomiosarcoma (RMS) pediátrico, el cáncer de tejidos blandos más común en niños y adolescentes.

"La concesión del estatus de RPDD a volasertib supone un hito importante para Oncoheroes, ya que permite la posibilidad de obtener un Bono de Revisión Prioritaria (Priority Review Voucher, PRV) en el momento de su aprobación. Las empresas poseedoras del PRV pueden utilizarlo en cualquier momento para reducir el tiempo de revisión por parte de la FDA de uno sus candidatos a convertirse en nuevo fármaco, permitiéndoles salir antes al mercado," explica Ricardo García, cofundador y CEO de Oncoheroes. "El PRV sólo se concede a compañías que están desarrollando medicamentos para enfermedades raras o huérfanas, como es el caso de Oncoheroes con el cáncer infantil. Sin embargo, las empresas que recibimos un PRV no estamos interesadas en utilizarlo, sino en venderlo, ya que la FDA nos permite traspasarlo y las grandes farmacéuticas están muy interesadas en conseguirlo y dispuestas a pagar por ello. El valor actual de mercado del PRV es de $100M. La mayoría de los nuevos fármacos que tiene previsto desarrollar Oncoheroes son elegibles a recibir un PRV".

Oncoheroes ha iniciado la producción de volasertib y está trabajando con el Consorcio Europeo de Terapias Innovadoras para Niños con Cáncer (ITCC) con el objetivo de iniciar en 2022 un ensayo clínico fase Ib/II en rabdomiosarcoma pediátrico, patrocinado por la Universidad de Birmingham y el Cancer Research UK.

Comprometidos con el cáncer infantil

El modelo de negocio de Oncoheroes es desarrollar un portafolio de potenciales nuevos fármacos para el cáncer infantil, a través de tres estrategias: I+D propia, licencias de fármacos en fase clínica y colaboraciones con la industria farmacéutica, academia, hospitales, fundaciones y asociaciones de pacientes.

"El cáncer infantil no es como el de los adultos y requiere un tratamiento diferente. Tanto es así que algunos de los cánceres infantiles más devastadores sólo ocurren en niños. Desafortunadamente, en la mayoría de los casos, los oncólogos pediátricos se ven obligados a ajustar los tratamientos de adultos para ellos. Hoy en día, sólo hay disponibles 5 fármacos desarrollados y aprobados específicamente para cáncer infantil, a pesar de que sigue siendo la principal causa de muerte por enfermedad en niños. Además, tratar a los niños con medicamentos que no han sido diseñados para ellos implica que un gran porcentaje de supervivientes experimentarán efectos secundarios de por vida asociados a la toxicidad y que, en algún caso, podrán llegar a ser muy graves", explica Cesare Spadoni, cofundador y COO de Oncoheroes.

Oncoheroes centraliza su actividad global de I+D en Drug Discovery en su laboratorio del Parque Científico de Barcelona. El centro está liderado por la Dra. Eva Méndez, actual directora de esta área de la compañía, que cuenta con más de 20 años de experiencia en investigación biomédica académica e industrial. "Que nosotros sepamos, nuestro laboratorio es el único en la industria dedicado 100% al descubrimiento de nuevas dianas, biomarcadores y candidatos a fármacos para cáncer infantil. En 2019 lanzamos nuestro primer proyecto de Drug Discovery, 2HIT-Meduloblastoma para el tratamiento del Meduloblastoma pediátrico, el tumor cerebral más común en niños. Nuestro objetivo es seleccionar y caracterizar un candidato que esté listo para entrar en fase preclínica regulatoria a finales de 2023. El laboratorio ha sido financiado en parte con un Neotec, un Eninsa, un Torres Quevedo y dos doctorados industriales, uno de la Generalitat de Cataluña y el otro del Ministerio de Ciencia e Innovación", apunta la Dra. Méndez.

La determinación y compromiso exclusivo con el cáncer infantil, ha llevado a Oncoheroes a diseñar también una estrategia que le permita seguir financiando la construcción de su portafolio mediante acuerdos de licencia de algunos de sus potenciales fármacos para el mercado de adultos. "La licencia de volasertib para su desarrollo en adultos, no sólo reafirma nuestro foco 100% al cáncer infantil, sino que además valida uno de los escenarios previstos en nuestro modelo de negocio. La posible aprobación de volasertib para el mercado de cáncer de adultos de la mano de Notable, proporcionará a Oncoheroes ingresos por hitos y royalties para seguir invirtiendo en el desarrollo de nuevos medicamentos para cáncer pediátrico", declara Ricardo García.

Hasta la fecha, Oncoheroes ha recaudado unos $8.8M de inversores privados, fundaciones y organismos gubernamentales. Este capital les has permitido crear el laboratorio de Drug Discovery en el Parque Científico de Barcelona y conseguir avanzar en el desarrollo de sus dos primeros assets (volasertib y el proyecto 2HIT Meduloblastoma). "Por otra parte -añade Ricardo- estamos en proceso de incorporar dos assets más listos para entrar en fase clínica y completar así nuestro portafolio".

El rol activo de las fundaciones y familias afectadas

Del capital recaudado hasta el momento por Oncoheroes, $2.9M proceden de fundaciones contra el cáncer y/o familias afectadas. "14 organizaciones sin ánimo de lucro ya han invertido en nuestro proyecto. Son entidades que han apoyado la investigación de cáncer infantil en los últimos 40 años con más de $300M. Para muchas de ellas es la primera vez que invierten en una biotech. Es probable que después del progreso que hemos demostrado hasta el momento, la mayoría vuelvan a invertir de nuevo como recientemente ya ha hecho la primera fundación de cáncer infantil que invirtió en Oncoheroes, The Andrew McDonough B+ Foundation", subraya el cofundador de Oncoheroes.

En septiembre de 2021, Oncoheroes anunció la inversión de la Fundación Olivares, una organización sin ánimo de lucro contra el cáncer infantil de Málaga (España). Fue la primera vez que esta organización dio un paso adelante apoyando la investigación del cáncer pediátrico e invirtiendo en una empresa de biotecnología.

"Hasta la llegada de Fundación Olivares, Oncoheroes había recibido inversión de varias fundaciones de cáncer infantil norteamericanas, algunas de ellas consideradas referentes mundiales en financiar proyectos de investigación. Estamos muy ilusionados de contar también con la primera organización de cáncer infantil española que se une a nuestro proyecto", concluye Ricardo García.