Ryth Pharmaceuticals ha anunciado la presentación de la solicitud a la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para la variación tipo II de IMCIVREE® (setmelanotida) para el tratamiento de la obesidad y el control del hambre en pacientes adultos y pediátricos de seis años de edad o más con el síndrome de Bardet-Biedl (BBS) o el síndrome de Alström.

"Esto marca un hito importante hacia nuestro objetivo de hacer llegar IMCIVREE en todo el mundo a pacientes con BBS o con muchas otras enfermedades genéticas raras de la obesidad", ha declarado David Meeker, doctor en Medicina, presidente y director ejecutivo de Rhythm. "IMCIVREE logró resultados clínica y estadísticamente significativos en nuestro ensayo en fase 3 en el BBS, y se demostró una pérdida de peso marcada y sostenida en pacientes con síndrome de Alström tratados en nuestros ensayos en fase 2 y 3. A partir de estos datos, creemos que IMCIVREE será el primer medicamento en abordar eficazmente la obesidad grave de inicio temprano y la hiperfagia que caracterizan estas enfermedades. Esperamos trabajar estrechamente con las autoridades reguladoras de la Unión Europea para hacer llegar IMCIVREE a estas poblaciones adicionales".

"La comunidad del BBS en la UE está particularmente bien definida, con más de 1500 pacientes diagnosticados y atendidos en centros académicos", ha señalado Yann Mazabraud, vicepresidente ejecutivo y director del área internacional en Rhythm. "Conviene destacar que muchos de estos pacientes presentan la obesidad severa e hiperfagia para las que se ha concebido el tratamiento con IMCIVREE. Estamos impacientes por seguir trabajando para mejorar el conocimiento sobre el BBS y los beneficios potenciales de IMCIVREE y, si se nos autoriza, esperamos lanzar este tratamiento al mercado rápidamente como un paso clave para transformar la atención de las personas que padecen enfermedades genéticas raras de la obesidad".

La presentación a la EMA se basa en los datos del ensayo clínico fundamental en fase 3 de Rhythm sobre la setmelanotida en pacientes con BBS o síndrome de Alström. Como se comunicó anteriormente, el estudio cumplió su criterio de valoración principal y todos los criterios de valoración secundarios clave, con reducciones estadística y clínicamente significativas en peso y hambre a las 52 semanas de tratamiento.

Todos los pacientes que cumplieron el criterio de valoración principal definido como una pérdida de peso superior al 10% presentaban BBS y ninguno presentaba síndrome de Alström. Sin embargo, los datos de este ensayo de fase 3 están respaldados por los resultados del ensayo de fase 2, que sugieren que el tratamiento con setmelanotida puede dar lugar a una disminución del peso y el hambre en las personas que padecen síndrome de Alström. Además, los datos de un criterio de valoración exploratorio predefinido mostraron que, en pacientes con BBS y síndrome de Alström menores de 18 años, el tratamiento con setmelanotida se asoció a reducciones clínicamente significativas en las puntuaciones IMC-Z. La puntuación IMC-Z, o puntuación de desviación estándar del IMC, representa el número de desviaciones estándar con respecto a la mediana del IMC por edad y sexo del niño.