La entrega de terapia génica mediante resonancia ofrece promesa en las enfermedades neurológicas
Un estudio demuestra su viabilidad eliminando parte de la sintomatología en una patología del desarrollo rara.
27/08/2021
___Un ensayo clínico dirigido por investigadores de la Universidad de California ha demostrado que la entrega de terapia génica dirigida por resonancia magnética es eficaz en la deficiencia de la decarboxilasa de aminoácidos aromáticos. Esta patología neurológica se caracteriza por una síntesis defectuosa de dopamina y serotonina, presentándose en la ...
___Un ensayo clínico dirigido por investigadores de la Universidad de California ha demostrado que la entrega de terapia génica dirigida por resonancia magnética es eficaz en la deficiencia de la decarboxilasa de aminoácidos aromáticos. Esta patología neurológica se caracteriza por una síntesis defectuosa de dopamina y serotonina, presentándose en la fase temprana de la infancia y afectando severamente el desarrollo. Su impacto en el paciente es elevado, ya que se asocia a síntomas motores y autonómicos permanentes, tales como las crisis oculogíricas, insomnio y desórdenes del estado de ánimo.
El ensayo incluyó 7 niños o niñas de 4 a 9 años de edad tratados en la sustancia negra bilateral y en el área ventral tegmental con dos dosis diferentes de la terapia. La infusión guiada por resonancia mostró una cobertura del 98 y del 70% en las respectivas áreas, aumentando el metabolismo de la dopamina en todos los pacientes. Las crisis oculogíricas se resolvieron en 6 de los pacientes a los 3 meses del tratamiento. A los 12 meses la misma proporción de pacientes recuperó el control de los movimientos de la cabeza y 4 consiguieron mantenerse sentados sin ayuda. Dos de los pacientes lograron caminar con un caminador a los 18 meses. Krystof Bankiewicz, director del estudio, afirma que el método utilizado podría ser igualmente factible para tratar otros desórdenes genéticos neurológicos, así como enfermedades neurodegenerativas comunes, tales como el Parkinson y el Alzheimer.
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