___La Sociedad Española de Neurología se ha pronunciado sobre la reciente aprobación del primer fármaco potencialmente modificador del curso de la enfermedad de Alzheimer por parte de la Federal Drug Administration (FDA). Aunque califica de esperanzador el haber conseguido resultados tras la última aprobación de un medicamento en 2003, considera necesario esclarecer una serie de puntos sobre este nuevo paradigma en la enfermedad neurológica.

La SEN recuerda que esta situación se trata de una aprobación condicional, ligada al "Accelerated Approval Pathway" de la FDA. Esta vía se contempla para "fármacos contra una enfermedad grave o mortal que puedan proporcionar un beneficio clínico significativo sobre los tratamientos existentes o cuando el fármaco ha mostrado un efecto sobre un marcador subrogado de eficacia que razonablemente predice un beneficio para los pacientes, y cuando queda incertidumbre sobre su beneficio clínico". La SEN defiende que la decisión ha sido adoptada tras intensos meses de debate y controversia, entre otros motivos porque Biogen (la compañía propietaria de la molécula) decidió no completar los estudios, tal como los había planificado, según la formación. La Sociedad continúa sus aclaraciones haciendo hincapié en que en el comunicado de la propia FDA se reconoce "(una evidencia) controvertida respecto a sus beneficios clínicos, (pero) la FDA ha determinado que hay suficiente evidencia que el Aduhelm (aducanumab) reduce las placas de amiloide en el cerebro, y que dicha reducción probablemente conduzca a importantes beneficios para los pacientes. Este tipo de aprobaciones están vinculados a estudios post aprobación (ensayos clínicos fase 4), como ha sido el caso en esta ocasión, y que contempla una retirada de la aprobación si Biogen no proporciona datos que confirmen la eficacia y la seguridad del fármaco en los próximos años", puntualiza la Sociedad.

Avances paulatinos

Desde una perspectiva optimista, la SEN reconoce que este avance ofrece esperanza a las muchas personas y familias que sufren esta enfermedad. Lanza al respecto una serie de mensajes desde su posición experta: "El primer mensaje debe ser de cautela y responsabilidad para gestionar las expectativas de las familias. En primer lugar, porque no está todavía aprobado en nuestro país. Biogen ha solicitado su aprobación en la European Medicines Agency (EMA), esperándose su decisión en los próximos meses". En segundo lugar, la asociación pide no olvidar que esto no significa una cura definitica: "Los datos disponibles nos indican que este fármaco a dosis altas tarda varios meses en eliminar las placas de amiloide del cerebro de los pacientes que se han acumulado durante años, o incluso décadas. Parecería que sólo cuando se consigue una reducción radical de la carga de amiloide (una práctica reversión a la normalidad) de forma mantenida y en fases iniciales de la enfermedad se podría empezar a apreciar el beneficio clínico de los pacientes. Ello nos indica que son necesarios estudios largos para poder evaluar la eficacia de estos fármacos". Por último, la SEN esclarece que "quedan muchos aspectos abiertos como el coste del fármaco, existiendo importantes discrepancias entre la estimación de precio de mercado que han recogido diversos medios (inasumibles tanto para un sistema público de salud como para una economía familiar media) y los costes estimados por diferentes fuentes en función de la eficacia prevista".

La Sociedad mantiene ante todo una actitud positiva por el innegable avance que va a suponer este fármaco para el tratamiento del Alzheimer: "A pesar de las dudas que pueda generar la aprobación por la FDA de aducanumab, nos debemos congratular de los enormes avances que hemos tenido en el campo de la enfermedad de Alzheimer en las últimas décadas, avances hasta ahora ensombrecidos por los repetidos fracasos de los ensayos clínicos hasta ayer".