Este marte, la Administración de Drogas y Alimentos de EEUU (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado Aduhelm (aducanumab), de Biogen, para el tratamiento del Alzheimer, una enfermedad que padecen unos 47 millones de personas en el mundo. Aduhelm ha sido aprobado a través de la vía de aprobación acelerada, que puede usarse para un medicamento para una enfermedad grave o potencialmente mortal que brinda una ventaja terapéutica significativa sobre los tratamientos existentes. La aprobación acelerada puede basarse en el efecto del fármaco en un criterio de valoración sustituto que es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico para los pacientes, con un ensayo posterior a la aprobación necesario para verificar que el fármaco proporciona el beneficio clínico esperado.

"La enfermedad de Alzheimer es una enfermedad devastadora que puede tener un impacto profundo en la vida de las personas diagnosticadas con la enfermedad, así como en la de sus seres queridos", ha señalado Patrizia Cavazzoni, M.D., directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, y ha añadido: "Las terapias disponibles actualmente solo tratan los síntomas de la enfermedad; esta opción de tratamiento es la primera terapia que se enfoca y afecta el proceso de la enfermedad subyacente de la enfermedad de Alzheimer. Como hemos aprendido de la lucha contra el cáncer, la vía de aprobación acelerada puede llevar las terapias a los pacientes más rápidamente y, al mismo tiempo, estimular más investigación e innovación".

El Alzheimer es un trastorno cerebral progresivo e irreversible que destruye lentamente la memoria y las habilidades de pensamiento y, finalmente, la capacidad de realizar tareas sencillas. Si bien las causas específicas de la enfermedad de Alzheimer no se conocen completamente, se caracteriza por cambios en el cerebro, incluidas las placas amiloides y los ovillos neurofibrilares, o tau, que provocan la pérdida de neuronas y sus conexiones. Estos cambios afectan la capacidad de una persona para recordar y pensar.

Aduhelm representa el primer tratamiento de su tipo aprobado para la enfermedad de Alzheimer. Es el primer tratamiento nuevo aprobado para la enfermedad de Alzheimer desde 2003 y es la primera terapia que se enfoca en la fisiopatología fundamental de la enfermedad.

Los investigadores evaluaron la eficacia de Aduhelm en tres estudios separados que representan un total de 3.482 pacientes. Los estudios consistieron en estudios de rango de dosis doble ciego, aleatorizados y controlados con placebo en pacientes con enfermedad de Alzheimer. Los pacientes que recibieron el tratamiento tuvieron una reducción significativa de la placa beta amiloide dependiente de la dosis y el tiempo, mientras que los pacientes del grupo de control de los estudios no tuvieron reducción de la placa beta amiloide.

Estos resultados respaldan la aprobación acelerada de Aduhelm, que se basa en el criterio de valoración sustituto de la reducción de la placa beta amiloide en el cerebro, un sello distintivo de la enfermedad de Alzheimer. La placa beta amiloide se cuantificó utilizando imágenes de tomografía por emisión de positrones (PET) para estimar los niveles cerebrales de placa beta amiloide en una combinación de regiones del cerebro que se espera que se vean ampliamente afectadas por la patología de la enfermedad de Alzheimer en comparación con una región del cerebro que se espera que esté libre de dicha patología.

La información de prescripción de Aduhelm incluye una advertencia para anomalías en las imágenes relacionadas con el amiloide (ARIA), que con mayor frecuencia se presenta como hinchazón temporal en áreas del cerebro que generalmente se resuelve con el tiempo y no causa síntomas, aunque algunas personas pueden presentar síntomas como dolor de cabeza, confusión, mareos, cambios en la visión o náuseas. Otra advertencia para Aduhelm es el riesgo de reacciones de hipersensibilidad, que incluyen angioedema y urticaria. Los efectos secundarios más comunes de Aduhelm fueron ARIA, dolor de cabeza, caídas, diarrea y confusión / delirio / estado mental alterado / desorientación.

Según las disposiciones de aprobación acelerada, que brindan a los pacientes que padecen la enfermedad un acceso más temprano al tratamiento, la FDA exige a la empresa Biogen que lleve a cabo un nuevo ensayo clínico controlado y aleatorizado para verificar el beneficio clínico del fármaco. Si el ensayo no logra verificar el beneficio clínico, la FDA puede iniciar procedimientos para retirar la aprobación del medicamento.