Vall d´Hebron incluye al primer paciente a nivel mundial en el ensayo clínico de terapia génica en fase 3 de Pfizer para la distrofia muscular de Duchenne


08-01-2021
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad minoritaria hereditaria ligada al cromosoma X, que se manifiesta mayoritariamente en varones y que causa debilidad progresiva, pérdida de la marcha y necesidad de ventilación en la segunda década de la vida.
 
El pasado 29 de diciembre, Vall d´Hebron se convertía en el primer centro a nivel mundial en incluir un paciente (un niño de 5 años) en el ensayo clínico de terapia génica en fase 3 de Pfizer para la distrofia muscular de Duchenne. El estudio CIFFREO evaluará la eficacia y ...