Los derechos de los pacientes ante la negación de un tratamiento, la apuesta por unos criterios de evaluación uniformes y únicos basados en la evidencia científica y la equidad en el acceso a los tratamientos han centrado el II Congreso Nacional de HPN, organizado este fin de semana por la Asociación de Pacientes con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna en el Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla. “La desigualdad en el acceso al tratamiento es una realidad. Es un problema que estamos detectando en estos momentos en los pacientes con HPN”, señalaron tanto Antonio Fernández, presidente de la Asociación Andaluza de Hematología y Hemoterapia (AAHH), como Jordi Cruz, presidente de la Asociación de Pacientes de HPN. La HPN es una enfermedad hematológica ultra rara que causa un riesgo constante de trombosis en cualquier órgano y que pone en serio peligro la vida de los pacientes, unos 250 en España. Por ello, médicos y pacientes han reclamado que se garantice el acceso en equidad a medicamentos de uso vital, como es el caso de la HPN y un medicamento llamado eculizumab, el único capaz de controlar la enfermedad y de evitar las trombosis, principal causa de muerte en estos pacientes. De hecho, el 35% de los afectados muere en los cinco años siguientes al diagnóstico.

En este sentido, Jordi Cruz afirmó que “hay pacientes que llevan esperando mucho tiempo a recibir el tratamiento prescrito en su día por el médico. E incluso conocemos algunos casos de afectados que han fallecido esperando, alguno de ellos en Andalucía”. Por su parte, la doctora Ana Villegas, catedrática de la Universidad Complutense de Madrid, Hospital Clínico Universitario San Carlos, señaló que hay que “ser insistentes y solicitar tantas veces como sea necesario el tratamiento si el médico cree que el paciente realmente lo necesita y va a beneficiarse de él”. Finalmente, según el doctor Ramiro Núñez, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla,  se está sometiendo a pacientes “a procedimientos que entrañan un riesgo vital cuando disponemos de un fármaco que ha demostrado ser eficaz en el control de la HPN, que mejora la calidad de vida y que equipara la esperanza de vida de los afectados a la población general”.