Los nuevos tratamientos a través de la inmunoterapia están suponiendo una gran revolución en la cura de determinados tipos de cáncer. Es el caso de las terapias CAR-T, que modifican las propias células del sistema inmunitario del paciente para que detecte y destruya a las células causantes del cáncer. Salud por Derecho organizó junto a la Organización Médica Colegial (OMC), este miércoles, el seminario online Presente y futuro de las CAR-T públicas.

Se analizó si las terapias CAR-T no comerciales —es decir, las desarrolladas en el ámbito público— se presentan como una alternativa segura y asequible a las CAR-T industriales. En España, el Hospital Clínic de Barcelona ha sido pionero en el desarrollo público de estas terapias. Se abordó el modelo español de I+D pública de estas CAR-T; las oportunidades y los desafíos presentes y futuros del desarrollo público de CAR-T en nuestro país, en Europa y a nivel global, y la necesidad de seguir apostando por la I+D y la producción pública de ésta y otras terapias celulares dentro de los sistemas públicos de Salud y como modelo para garantizar terapias seguras, eficaces y accesibles para toda la población.

El evento estuvo presentado y moderado por Vanessa López, directora ejecutiva de la Fundación Salud por Derecho, y Serafín Romero, presidente de la OMC. López señaló que su objetivo es que las personas tengan acceso a sus tratamientos a un precio asequible. Recordó que en 2017 se aprobaron dos de las primeras inmunoterapias para cáncer y que en España fue a finales de 2018 cuando el Ministerio aprobó estas terapias en la Cartera de Servicios. "En Salud por Derecho creemos que es fundamental que estas terapias se puedan desarrollar de manera más clara y rápida. Hablamos de un paradigma médico nuevo", comentó. Sostuvo que es una demostración de cómo otros sistemas innovadores de innovación pública pueden darse como alternativa al sistema monopolístico. En Salud por Derecho piensan que es imprescindible el impulso político a las terapias que, como las CAR-T, se están desarrollando desde lo público para asegurar el acceso a los pacientes que las necesitan. Por su parte, Romero se mostró de acuerdo en que es primordial el acceso al sistema sanitario, compaginándolo con la innovación. "Esto formaba parte de una estrategia, de la que venimos hablando desde hace tiempo, en el escenario de los CAR-T", expresó. Por eso, Salud por Derecho y la OMC colaboran juntos. Destacó que nuestro país es pionero en este tipo de tratamientos y en avanzar en el acceso de todos en la innovación, que se tiene que basar en la calidad, la seguridad y la eficiencia.

Patricia Lacruz, directora general de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia, del Ministerio de Sanidad, trasladó la visión de la Administración. "Hace casi dos años que se aprobó el Plan Nacional de Terapias Avanzadas, en un trabajo conjunto con las sociedades científicas y las plataformas de pacientes", expresó. Mencionó como objetivos de este plan el organizar de forma planificada, equitativa y eficiente la utilización de estos medicamentos y el impulsar su investigación y su fabricación pública. Destacó que se han incluido en Valtermed —sistema de información corporativo del Sistema Nacional de Salud para determinar el valor terapéutico en la práctica clínica real de los medicamentos que se utilizan en el SNS—. Reconoció el liderazgo de España en innovación y en terapias avanzadas. "Tenemos excelentes profesionales que trabajan de forma colaborativa. Esto hace que se sumen fuerzas y que haya sinergias", expuso. Resaltó tres hitos en la política farmacéutica: la primera autorización de uso, en enero de 2019, de un medicamento en terapias avanzadas; la inclusión en la prestación farmacéutica y el acuerdo en octubre de 2019 en el Consejo Interterritorial del SNS para sus autorizaciones y seguimiento de uso para que haya cohesión territorial y las condiciones de suministro y precio. A su juicio, el sistema está preparado para abordar el reto de incorporar tanto las terapias avanzadas comerciales como las académicas, actuando como motor de la innovación.

Manel Juan, jefe de Sección de Inmunología del CBD-Hospital Clínic (Barcelona), explicó que hablamos de una técnica de inmunoterapia y que se recogen las células del individuo para transformarlas. Se consideran medicamentos, pero es "una consideración particular", porque es coger tus propias células. "Teníamos pacientes que a los tratamientos no daban respuesta. Intentamos ver que había esta terapia para tratar a cada uno de los pacientes de manera individualizada. La industria cogió esta metodología de centros que han probado su eficacia para desarrollarla", aclaró. Es decir, empezaron a preocuparse por estas terapias porque tenían pacientes para los que no había tratamiento disponible y vieron a las CAR-T como algo revolucionario para poder tratarlos de manera personalizada. Ellos llevaron a cabo este proceso de modificar las células, pero "al lado del paciente". En el Hospital Clínic se han basado con la ayuda de la extensión hospitalaria. Los datos, que ya han presentado a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), "demuestran que tienen una capacidad funcional similar a la de otros". Lo que se hace es reactivar el propio sistema inmunitario.

Susana Rives, hematóloga pediátrica del Hospital San Jan de Déu (Barcelona), añadió que las CAR-T, a diferencia de otros fármacos, han sido aprobadas en indicación pediátrica, pudiendo tratar a niños. Michael Schmitt, Prof. Dr. investigador en Inmunoterapia Celular, del Hospital Universitario De Heidelberg (Alemania), respondió al momento en el que se encuentra la investigación en CAR-T en su centro. Está realizando un programa de células CAR-T que se inició hace dos años y han tratado ya a 70 pacientes, con enfermedades hematológicas. "La mayoría de los pacientes ha respondido al tratamiento. Tenemos 21 pacientes a los que les tratamos en un ensayo interno, en el que utilizamos unas células CAR-T de tercera generación. En el 70% de los linfomas ha habido respuestas y en el 100% de los pacientes con leucemia linfoblástica aguda", especificó. Una vez que uno produce células o fármaco para aplicárselo al paciente es necesario crear un entorno aprobado, requiere una serie de recursos humanos y materiales concretos. Eso hace que el coste del tratamiento sea elevado.

Actualmente, en España, contamos con un soporte normativo importante. En terapias avanzadas, hay más investigación académica que en otras terapias. Preguntaron a los ponentes por las dificultades a las que se enfrentan y por el futuro, para saber por dónde hay que ir. Juan remarcó que hay más de 170 profesionales involucrados en todo esto. Subrayó que las dificultades vienen por concepto y agradeció el apoyo al Ministerio de Sanidad, al Instituto Carlos III y a un sistema de crowdfunding con el que se involucró a la sociedad: "La dificultad principal es el convencimiento de que las normas son inamovibles. Falta cintura y flexibilidad en las de este tipo de terapias. No hay que olvidar que hablamos de personas que no tienen otras opciones". Cifró en alrededor de 15-20 millones de euros cada ensayo.

Schmitt opinó que tiene sentido económicamente hablando invertir unos millones para la situación que se tenga en unos años. Un producto de células madre puede costar en Alemania hasta 20.000 euros. Si hablamos de células CAR-T cuestan 300.000 euros. "Hemos dado un paso más financieramente hablando, hemos sido el primer país en tratar pacientes con talasemia con un producto que vale dos millones de euros. Hay que preguntar hacia dónde nos dirigimos y cuántos pacientes vamos a tener que necesiten este tratamiento. Estamos tratando pacientes con linfoma en tercera línea de tratamiento, y se va a proponer hacerlo en segunda línea, pero eso implicará multiplicar por diez los pacientes para ser tratados con CAR-T", reflexionó. Si no se promueve la investigación en el entorno académico, las opciones serán "pobres" y podríamos "no ser capaces de gestionar las necesidades de los pacientes". Las CAR-T comerciales valen diez veces más que las académicas. Pidió "un sistema de reembolso sin ánimo de lucro". Se abre un paradigma médico que, en palabras de López, puede ser muy "alentador".