El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una opinión positiva a KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en combinación con Kalydeco® (ivacaftor) 150mg para el tratamiento de personas con fibrosis quística (FQ) de 12 años y mayores con al menos una mutación F508del y ...
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una opinión positiva a KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en combinación con Kalydeco® (ivacaftor) 150mg para el tratamiento de personas con fibrosis quística (FQ) de 12 años y mayores con al menos una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF) o dos mutaciones F508del en el gen regulador de conductancia transmembrana de la FQ (CFTR), la mutación causante de la FQ más común. Si se aprueba, más de 10.000 personas con FQ en Europa de 12 años y mayores, y que tengan una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF), serían candidatos por primera vez a recibir un tratamiento dirigido a tratar la causa subyacente de la enfermedad. Asimismo, las personas de 12 años y mayores, que tengan dos mutaciones F508del y que actualmente son candidatos para uno de los otros tratamientos de la FQ aprobados por la EMA, también serían candidatos para este nuevo tratamiento combinado.
Este medicamento no está disponible en España ya que, todavía, no ha recibido la aprobación de comercialización en Europa por la Comisión Europea. Vertex quedará dispuesta a trabajar con las autoridades españolas sobre el reembolso del medicamento.
La opinión positiva del CHMP se basa en los resultados de dos estudios internacionales de fase 3 en personas con FQ: un estudio de 24 semanas en personas de 12 años en adelante con una mutación F508del y una mutación de función mínima y un estudio comparativo directo de cuatro semanas de duración de la terapia de combinación triple en comparación con tezacaftor/ivacaftor en personas de 12 años y mayores con dos mutaciones F508del. Ambos estudios de fase 3 mostraron mejorías estadística y clínicamente significativas en la función pulmonar (porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en un segundo; ppFEV1), que fue la variable principal, y también en todas las variables secundarias clave. En ambos estudios, el régimen combinado de ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor en combinación con ivacaftor fue generalmente bien tolerado.
"Los datos clínicos de ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor más ivacaftor en personas con fibrosis quística de 12 años y mayores con un genotipo F/F o F/MF no tienen precedentes. Además de las mejoras en la función pulmonar, los datos han mostrado mejoras en múltiples variables de medición de resultados importantes en la FQ, incluida la calidad de vida en personas con FQ de 12 años de edad y mayores con al menos una mutación F508del en el gen CFTR medido por el puntaje del dominio respiratorio (CFQ-R, por sus siglas en inglés)", declara el Profesor Marcus A. Mall, Director Médico y Jefe del Departamento de Pediatría, División de Neumología, Inmunología y Medicina Intensiva del Centro Médico de la Universidad Charité de Berlín. "Tanto la comunidad médica, como la de pacientes esperan que más personas con FQ puedan ahora beneficiarse de los moduladores de CFTR", añade el experto.
"Estamos muy contentos de haber recibido esta opinión positiva del CHMP. Si se aprueba, este sería el primer modulador de CFTR para personas con una mutación F508del y una mutación de función mínima que ofrecería así mismo un beneficio adicional a los pacientes con dos mutaciones F508del", afirma Carmen Bozic, Vicepresidenta Ejecutiva de Desarrollo Global de Medicamentos y Asuntos Médicos y Directora de la División Médica de Vertex. "Este hito nos acerca un poco más a poder ofrecer este innovador medicamento a aquellos pacientes de FQ que están esperando un tratamiento, así como también estaremos más cerca de lograr nuestro objetivo final de proporcionar una opción terapéutica a cada una de las personas con esta enfermedad rara y devastadora", concluye Bozic.