Aseguran los expertos que la llegada de las terapias avanzadas han cambiado el paradigma sanitario, avaladas por una innovación hasta ahora sin precedentes y una esperanza de futuro para el control y la cura de enfermedades graves y con elevada mortalidad. A fin de analizar cuál es su realidad clínica hoy en día, el Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Universidad de Alcalá, con la colaboración de Novartis, ha elaborado un informe detallado, `La era de las terapias avanzadas. Medicamentos CAR-T: un cambio profundo para los sistemas sanitarios´, presentado este martes en streaming.

José Marcilla, director general de Novartis Oncology, recuerda como la multinacional biotecnológica fue hace una año la primera en traer a España una terapia CAR-T. "En la última década, el progreso de la salud humana está siendo exponencial, y hoy contamos con estas terapias avanzadas que no solo combaten enfermedades graves, sino que tienen el potencial para curarlas con una sola dosis. Estamos hablando de tratamientos revolucionarios que están ofreciendo una alternativa a pacientes y familias que habían agotado todas las opciones terapéuticas y perdido la esperanza".

En la misma idea de "revolución definitiva" hace hincapié Francisco Zaragozá, catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá y encargado de desarrollar algunas claves sobre las conclusiones del informe. "La terapia CAR-T es un tema apasionante. ¿Por qué? Pues por sus resultados espectaculares. Curan enfermedades para las que no hay alternativa terapéutica, y eso es decir mucho. Además son enfermedades graves, que conducen a la muerte, como la leucemia linfocítica aguda. Para mí, estamos hablando de un potencial terapéutica inusitado", apunta.

Ahora bien, como explica Zaragozá, en estos tratamientos convergen dos aspectos principales que deben encajar, los científicos y los sociosanitarios. "Los medicamentos innovadores tienen un precio, y justamente eso lo hemos aprendido aún más con la crisis del coronavirus. No debemos en absoluto ser cicateros a la hora de financiarlos, porque es un bien preciado, no un bien de consumo. Por eso debemos hablar de inversión en medicamentos".

Medicina a medida

Dentro de las terapias avanzadas se engloban las génicas, la celular, de tejidos, etc., tal y como desarrolla el catedrático. "El nombre del las CAR-T alude a receptor quimérico antigénico, es decir, unos receptores introducidos artificialmente en los linfocitos T. De esta forma el linfocito T reconoce ciertos antígenos específicos de la membrana de las células cancerosas. Esto hasta hace poco tiempo era ciencia ficción, y ahora es una realidad". El proceso funciona mediante la extracción de estos linfocitos T, un manejo para introducir el receptor y después una reintroducción. "De esta forma las células sanas no se ven afectadas, a diferencia de la quimioterapia que seguimos manejando, por eso en esta caso el saldo sería todavía más favorable", apunta. Además es importante destacar que la curación es definitiva y no necesitan más de una dosis para ser efectivas. "Parece ser que es así, porque se llevan aplicando con éxito unos cinco años", explica Zaragozá, resaltando que hay buenas perspectivas para nuevas dianas terapéuticas, "e incluso un posible tratamiento para el covid-19".

Por su parte, Antonio Pérez-Martínez, jefe del Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica del Hospital Universitario La Paz, aporta su experiencia acerca de la realidad clínica de estos tratamientos. "Se me ocurren varias razones para hablar de esa realidad clínica", expone. "Primero, que existe una necesidad asistencial que los médicos convencionales no cubren, por ejemplo, en los casos de leucemia aguda linfoblástica pediátrica. En segundo lugar, porque consiguen un tratamiento adaptado a la medicina del siglo XXI: innovador, complejo y a medida del paciente y la realidad de su momento. Esto también implica que son muy exigentes y los centros hospitalarios debemos estar profundamente especializados, organizados, modernizados y con un compromiso asistencial y de investigación aún mayor que el que ya se tiene".

Además, bajo su punto de vista, las terapias avanzadas constituyen un nuevo perfil de medicamentos que tratan de curar la enfermedad atendiendo a su fisiopatología, por eso se han depositado en ellas muchas esperanzas para la sanación de patologías hasta ahora sin remedio. "Sin embargo, siendo conscientes de estas expectativas y del potencial terapéutico tan inmenso que se abre con ellas, también tenemos que ser conscientes de sus limitaciones actuales, y, por supuesto, de su perfil de optimización y de mejora", sostiene Pérez-Martínez.

Este último punto es el que más valoran los pacientes, porque para algunos suponen casi su única alternativa de sanarse, pero para ellos "las preocupaciones son muchas", como reconoce Begoña Barragán, presidenta del Grupo Español de Pacientes Con Cáncer. "No sabemos si de verdad todos los pacientes estamos accediendo en condiciones de igualdad a estos tratamientos. Además, cuando confiamos en los profesionales sanitarios, como no puede ser de otra manera, y aceptamos someternos a un tratamiento así, son momentos de mucha vulnerabilidad y miedo porque te te estás jugando la vida, pero también nos enfrentamos a la preocupación económica y familiar, porque en este tipo de terapias estos factores van muy relacionados".

A todo esto hay que sumarle que normalmente el paciente no suele estar suficientemente informado de la deriva de su tratamiento. Así lo considera la presidenta del Grupo Español de Pacientes Con Cáncer. "Bajo mi punto de vista lo peor es que el paciente nunca sabe si el tratamiento que se le va a aplicar se asiste según criterios médicos o económicos. Para nosotros es fundamental que esa decisión le corresponda al profesional sanitario, con la aceptación del paciente. Que no prime el criterio economicista por medio, porque no se puede negar al paciente la mejor asistencia".

En algunos casos la situación se ha agravado especialmente durante la crisis del coronavirus, debido a la escasez de medios logísticos y humanos. Por ese motivo, la reflexión de Begoña Barragán sobre acerca de este panorama de falta de recursos es bastante contundente. "La vida de todos es importante, ya tengan covid-19, o una enfermedad grave. Hay cosas que sí pueden esperar, y otras que no, y creo que estos tratamientos no pueden esperar", concluye.